2017-04-25 
le SPINRAZA ( nurinersen) du Laboratoire BIOGEN reçoit un avis favorable du CHMP pour son utilisation dans le traitement de l'amyotrophie spinale

Il s’agit du premier traitement pour la SMA ayant reçu une recommandation du Comité en vue de l’autorisation de mise sur le marché dans l’UE
 

Cambridge, États-Unis, 21 avril 2017 – Biogen (NASDAQ: BIIB) annonce ce jour que le SPINRAZA® (nusinersen) a reçu un avis positif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments pour une autorisation de mise sur le marché pour le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA). Le CHMP a évalué le SPINRAZA dans le cadre d’une procédure réglementaire accélérée qui permet aux patients d’avoir accès de façon anticipée à un traitement répondant à leurs besoins jusque là insatisfaits. Le SPINRAZA est le premier traitement de la SMA ayant reçu un avis positif du CHMP en vue d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) dans l’Union européenne.

« L’avis favorable rendu par le CHMP après une procédure d’évaluation accélérée reconnaît l’efficacité indiscutable du SPINRAZA et souligne le besoin des patients européenns ayant une SMA d’avoir accès à un traitement efficace », a déclaré Michael Ehlers, vice-président exécutif de la recherche et du développement chez Biogen. « Nous attendons avec impatience la décision de la Commission européenne et sommes convaincus que le SPINRAZA présente un progrès important pour les personnes atteintes de SMA dans l’UE. »
L’avis positif du CHMP a été transmis à la Commission européenne chargée d’examiner les demandes d’AMM centralisées pour l’UE. La décision de la Commission devrait être rendue dans les prochains mois.

Données soutenant l’avis favorable
La recommandation a été octroyée sur la base de l’évaluation par le CHMP des deux études pivots contrôlées ENDEAR (pour la SMA infantile) et CHERISH (pour les autres types de SMA). Ces deux études ont permis de démontrer l’efficacité et la sécurité du SPINRAZA.
• Lors de l’étude ENDEAR, un nombre significativement supérieur de patients ayant une SMA infantile (à même de développer une SMA de type 1) traités par le SPINRAZA a montré des améliorations de la fonction motrice par rapport aux individus ne recevant pas le traitement. Les acquisitions motrices chez certains individus recevant le SPINRAZA concernent la faculté à donner des coups de pied, à maintenir sa tête, à se retourner, à s’asseoir et à ramper. En outre, une réduction statistiquement significative du risque de mortalité ou de la ventilation permanente chez les personnes atteintes d’amyotrophie spinale (SMA) traitées par SPINRAZA en comparaison avec ceux n’ayant reçu aucun traitement a été observée à la fin de l’étude.
• L’étude CHERISH a révélé une amélioration statistiquement et cliniquement importante de la fonction motrice chez les personnes traitées par le SPINRAZA ayant une SMA plus tardive (à même d’évoluer en SMA de type 2 ou 3) par rapport aux personnes non traitées, au moment de l’analyse intermédiaire. Les améliorations ont été mesurées d’après l’échelle d’examen de la fonction motrice de Hammersmith (HFMSE). L’échelle HFMSE est un outil fiable et validé conçu spécialement pour évaluer la fonction motrice chez les enfants atteints de SMA
• Les données issues des essais en ouvert chez les patients symptomatiques et présymptômatiques les plus à même de développer une SMA de type 1, 2 ou 3 sont conformes aux résultats des études pivots et ont permis d’étayer l’indication recommandée. Les conclusions de ces études confortent l’efficacité et la sécurité du SPINRAZA pour le traitement des personnes ayant une SMA
• SPINRAZA a démontré un profil de sécurité favorable. Les effets secondaires les plus fréquents retrouvés dans les études cliniques ont été des infections dans les voies respiratoires supérieures, des infections des voies respiratoires inférieures et de la constipation. SPINRAZA doit être administré par des professionnels de santé expérimentés dans la réalisation de ponctions lombaires en raison des risques associés à ce geste (céphalée, mal de dos, vomissements, notamment).

Le programme SPINRAZA
Biogen a acquis les droits de développer, de produire et de commercialiser le SPINRAZA dans le monde entier auprès de Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ : IONS), premier groupe mondial des traitements anti-sens. Biogen et Ionis ont conduit un programme de développement clinique innovant avec l’administration d’une première dose de SPINRAZA à des sujets humains en 2011 et la première autorisation de mise sur le marché du SPINRAZA accordée par la FDA (Food and Drug Administration) aux États-Unis en 2016. 2
Le SPINRAZA a reçu sa première autorisation par la FDA le 23 décembre 2016, trois mois après le début de la procédure. Biogen a également déposé des demandes auprès des autorités réglementaires du Japon, du Canada, de l’Australie et de la Suisse et prévoit d’en faire de même dans d'autres pays en 2017.

À propos de la SMA 3-7
L’amyotrophie spinale (SMA) se caractérise par la dégénérescence de motoneurones de la moelle épinière et du bulbe rachidien, causant une atrophie et une faiblesse musculaires sévères et progressives. Les individus développant les formes les plus graves d’amyotrophie spinale peuvent être paralysés et éprouver des difficultés dans la réalisation des fonctions vitales essentielles comme la respiration et la déglutition.
En raison d’une délétion ou d’une anomalie sur le gène SMN1, les personnes atteintes d’amyotrophie spinale ne produisent pas suffisamment de protéine de survie des motoneurones, essentielle à leur bon fonctionnement. La gravité de l’amyotrophie spinale est corrélée à la quantité de protéine de survie des motoneurones. Les individus ayant une SMA de type 1, forme nécessitant des soins intensifs et palliatifs, présentent un déficit important en protéine de ce type et ne parviennent pas à tenir la position assise ou à vivre au-delà de deux ans sans assistance respiratoire. L’amyotrophie spinale de type 2 et celle de 3 sont, grâce à une production plus élevée de protéine de survie des motoneurones, moins graves mais restent très invalidantes.

À propos du SPINRAZA® (nusinersen)
Le SPINRAZA est un médicament développé mondialement pour le traitement de l’amyotrophie spinale.
C’est un oligonucléotide anti-sens conçu pour traiter l’amyotrophie spinale qui est le résultat de mutations ou de délétions du gène SMN1 situé sur le chromosome 5q causant une déficience en protéine de survie du motoneurone (SMN). Le SPINRAZA modifie l’épissage de l’ARN prémessager du gène SMN2 afin de soutenir la production d’une protéine SMN complète. 8 Les oligonucléotides anti-sens sont des anneaux de nucléotides synthétiques courts qui se lient de façon sélective à l’ARN cible et régulent l’expression génique. Grâce à cette technologie, le SPINRAZA provoque une augmentation de la quantité de protéine complète de survie des motoneurones chez les patients atteints d’amyotrophie spinale.
Le SPINRAZA est administré par injection intratéchale directement dans le liquide céphalorachidien entourant la moelle épinière,9 lieu de dégénérescence des motoneurones chez les patients atteints d’amyotrophie spinale en raison d’une quantité de protéine de survie des motoneurones insuffisante.10
Il existe un risque de réactions indésirables provoquées par la ponction lombaire (céphalée, mal de dos, vomissements, notamment).Des troubles de la coagulation et des cas de thrombopénies, notamment quelques cas de thrombopénies aiguës et graves, ont été observés suite à l’administration de certains oligonucléotides anti-sens. L’administration de certains oligonucléotides anti-sens peut entraîner une toxicité rénale.

A propos de Biogen
À travers des technologies scientifiques et médicales de pointe, Biogen découvre, développe et propose aux patients du monde entier des thérapies innovantes pour le traitement de maladies neurologiques et neurodégénératives graves. Biogen est une entreprise pionnière dans les biotechnologies qui dispose aujourd’hui du premier portefeuille de traitements pour la sclérose en plaques (SEP) et a introduit le premier et le seul traitement pour l’amyotrophie spinale. Elle est à la pointe de la recherche sur les maladies neurologiques telles que la maladie d’Alzheimer, la maladie de Parkinson et la sclérose latérale amyotrophique (SLA). En outre, Biogen fabrique et commercialise des produits biosimilaires innovants issus des dernières avancées en biologie.
Pour plus d’informations, consultez www.biogen.com.

1. Farrar MA, Kiernan MC. The Genetics of Spinal Muscular Atrophy: Progress and Challenges. Neurotherapeutics; 2015; 12:290–302.
2. Biogen. SPINRAZA USPI. December 2016.
3. Darras B, Markowitz J, Monani U, De Vivo D. Chapter 8 - Spinal Muscular Atrophies. In: Vivo BTD, ed. Neuromuscular Disorders of Infancy, Childhood, and Adolescence (Second Edition). San Diego: Academic Press; 2015:117-145.
4. Lefebvre S, Burglen L, Reboullet S, et al. Identification and characterization of a spinal muscular atrophy-determining gene. Cell. 1995;80(1):155-165.
5. Mailman MD, Heinz JW, Papp AC, et al. Molecular analysis of spinal muscular atrophy and modification of the phenotype by SMN2. Genet Med. 2002;4(1):20-26.
6. Monani UR, Lorson CL, Parsons DW, et al. A single nucleotide difference that alters splicing patterns distinguishes the SMA gene SMN1 from the copy gene SMN2. Hum Mol Genet. 1999;8(7):1177-1183.
7. Peeters K, Chamova T, Jordanova A. Clinical and genetic diversity of SMN1-negative proximal spinal muscular atrophies. Brain. 2014;137(Pt 11):2879-2896.
8. Hua Y, Sahashi K, Hung G, Rigo F, Passini MA, Bennett CF, Krainer AR. Antisense correction of SMN2 splicing in the CNS rescues necrosis in a type III SMA mouse model. Genes Dev. 2010 Aug 1; 24(15):16344-44.
9. Evers MM, Toonen LJ, van Roon-Mom WM. Antisense oligonucleotides in therapy for neurodegenerative disorders. Adv Drug Deliv Rev. 2015;87:90-103.
10. Lunn MR, Wang CH. Spinal muscular atrophy. Lancet. 2008;371(9630):2120-2133.

Contacts Presse :
BIOGEN France SAS - Isabelle Boudon LJ COM – Clémence REMY
Isabelle.boudon@biogen.com c.remy@ljcom.net
Tél : 01 41 37 06 19 Tél : 01 45 03 89 96 / 06 15 05 34 75

 

 

 

 

 

 

 

 

 

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