2017-11-07 
Alnylam et Sanofi présentent les résultats positifs complets de l'étude de phase 3 APOLLO consacrée à l'agent expérimental patisiran dans le traitement de l'amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie

  • Le patisiran atteint son critère d'évaluation principal avec, à 18 mois, une différence moyenne de 34,0 points par rapport au placebo et une variation moyenne négative de 6,0 points (amélioration) du score modifié des atteintes neuropathiques (mNIS+7), par rapport au score de départ.

  • Le patisiran atteint tous ses critères d'évaluation secondaires à 18 mois, y compris une différence moyenne de 21,1 points par rapport au placebo et une variation moyenne négative de 6,7 points (amélioration) du score de qualité de vie (calculé au moyen du questionnaire de qualité de vie de Norfolk applicable à la neuropathie diabétique ou Norfolk QOL-DN), par rapport au score de départ.

  • Effets significatifs à 18 mois sur certains biomarqueurs cardiaques exploratoires et paramètres échocardiographiques dans une sous-population pré-spécifiée de patients cardiaques, par rapport au placebo.

  • Un profil de sécurité et de tolérance encourageant sur une durée pouvant atteindre 18 mois de traitement.

 
Paris (France) et Cambridge (Massachussetts) – Le 2 novembre 2017 – Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : ALNY), leader du développement d’agents thérapeutiques ARNi, et Sanofi Genzyme, l’Entité globale Médecine de spécialités de Sanofi, annoncent aujourd’hui les résultats positifs complets de l’étude de phase 3 APOLLO consacrée au patisiran, un agent thérapeutique ARNi expérimental développé dans le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie.

Ces données cliniques ont été présentées aujourd’hui dans le cadre d’une communication orale au premier Congrès européen consacré aux amyloses héréditaires réunissant des patients et des médecins à Paris, en France, les 2 et 3 novembre 2017. Fort de ces résultats, Alnylam entend déposer une demande d’approbation d’un nouveau médicament (NDA, New Drug Application) aux Etats-Unis à la fin de 2017 et une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) dans l’Union européenne peu de temps après.

Les résultats complets d’APOLLO ont montré, à 18 mois, une amélioration du score modifié des atteintes neuropathiques +7 (mNIS+7), le critère d’évaluation principal de l’étude, de même qu’une amélioration des scores applicables aux critères d’évaluation secondaires regroupant les symptômes sensorimoteurs, le fonctionnement du système nerveux autonome ainsi que certaines valeurs cardiaques exploratoires, dans le groupe patisiran par rapport au groupe placebo. Les patients ont présenté des améliorations en termes de qualité de vie, d’activité de la vie quotidienne, de bilan nutritionnel, de force motrice et de capacité ambulatoire avec une réduction des symptômes de la maladie et des handicaps. Des effets favorables ont été observés dans les sous-groupes de patients traités par patisiran comparativement au placebo. Ces sous-groupes étaient définis en fonctions de critères démographiques et des caractéristiques de l’amylose héréditaire à transthyrétine à l’inclusion dans l’étude. Dans une population pré-spécifiée de patients cardiaques, des effets positifs significatifs sur certains biomarqueurs cardiaques exploratoires et paramètres échocardiographiques ont été observés chez les patients traités par patisiran.

Les événements indésirables les plus fréquemment rapportés chez les patients traités par patisiran ont été généralement légers à modérés et incluaient des oedèmes périphériques et des réactions à la perfusion. La fréquence des décès et événements indésirables graves a été comparable dans les groupes patisiran et placebo. Ces données confirment que le patisiran a le potentiel de stabiliser, voire d’améliorer, les manifestations cardinales multisystémiques de l’amylose héréditaire à transthyrétine, de même que la qualité de vie des patients.

« Nous sommes très heureux pour les patients atteints d’amylose héréditaire à transthyrétine et leurs familles car nous pensons que les résultats de l’étude APOLLO apportent un nouvel espoir pour le traitement de cette maladie dévastatrice. Le patisiran a le potentiel de neutraliser ou d’améliorer les atteintes neurologiques et les symptômes plus généraux de la maladie chez les patients concernés. Ces résultats sont aussi à nos yeux emblématiques du potentiel de la nouvelle classe de médicaments innovants que représentent les agents thérapeutiques ARNi », a déclaré le docteur Akshay Vaishnaw, Ph.D., Vice-Président Exécutif de la R&D d’Alnylam. « Alnylam doit beaucoup aux patients, investigateurs et membres du personnel de recherche qui ont pris part à l’étude APOLLO et rendu possible ces résultats importants et notables. Nous sommes également reconnaissants aux aidants et aux membres des familles qui ont soutenu les patients de l’étude APOLLO et contribué ce faisant à son succès. Forts de ces données prometteuses, nous avons l’intention de commencer à soumettre nos résultats aux organismes de règlementation à la fin de 2017, afin d’obtenir l’approbation de ce médicament dès la mi- 2018. »

 

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