2017-11-13 
IONIS PHARMACEUTICALS octroie à DYNACURE une licenxe pour le développement et la commercialisation d'un nouveau produit ANTISENS dans le traitement de la myopathie centronucléaire

Ionis reçoit de Dynacure 5 M$ de droit de licence

Carlsbad, Californie et Strasbourg, France, le 9 novembre 2017 – Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : IONS) et Dynacure annoncent aujourd’hui l’octroi par Ionis à Dynacure d’unelicence portant sur un oligonucléotide antisens de génération 2.5 IONIS-DNM2-2.5Rx (Dyn101) ciblant la dynamine 2, un médicament contre la myopathie centronucléaire (MCN), en contrepartie du versement à Ionis d’une somme forfaitaire de 5 M$ payable en actions de Dynacure. Dynacure assurera intégralement le développement et la commercialisation de ce nouveau médicament

« La MCN est une maladie rare sévèrement handicapante qui touche les enfants et les jeunes adultes, chez lesquels elle est la cause d’une atrophie musculaire progressive. Nous nous réjouissons du choix de Dynacure de prendre en licence IONIS-DNM2-2.5Rx, un médicament dont nous sommes persuadés qu'il sera bénéfique pour les patients souffrant de MCN », a déclaré Brett P. Monia, Senior vice-président et responsable des programmes de recherches et Directeur des Franchises oncologie et maladies génétiques rares d’Ionis Pharmaceuticals.

« Notre collaboration avec Ionis est exemplaire par sa productivité et son efficacité. L’identification d’un candidat au développement est une étape importante pour notre alliance avec Ionis et l’équipe de Dynacure. Surtout, c’est une nouvelle avancée vers la découverte potentielle d’un nouveau traitement pour les patients souffrant de MCN, une maladie sévèrement handicapante et sans traitement existant aujourd’hui » ajoute Stephane van Rooijen, Directeur Général de Dynacure.

Selon l’accord de collaboration avec Dynacure, Ionis pourra percevoir des paiements d’étapes additionnels, à hauteur de plus de 205 M$ en numéraire ou en actions. Ionis recevra en outre des redevances sur les ventes futures de médicaments dans le cadre de ce partenariat.

À PROPOS DE LA MYOPATHIE CENTRONUCLÉAIRE (MCN)
La myopathie centronucléaire (MCN) recouvre un groupe de pathologies génétiques musculaires affectant les enfants et les jeunes adultes. Ces pathologies se caractérisent par une atrophie musculaire pouvant présenter différents degrés de gravité. Causée par des mutations du gène DNM2, la MCN apparaît à la naissance, durant l’enfance ou à l’âge adulte. Elle peut revêtir des formes très diverses et atteindre des degrés de gravité extrêmement variés. Chez le nourrisson ou le jeune enfant, les symptômes de la MCN liée au gène DNM2 incluent notamment, l’hypotonie, une faiblesse générale, une atrophie des muscles du visage, un affaissement de la paupière supérieure (ptosis) et une paralysie des muscles de l’oeil (opthalmoplégie). Chez l’enfant, les étapes du développement moteur, comme la tenue de la tête, peuvent être tardives. L’atrophie faciale peut limiter la capacité des enfants à téter et/ou rendre la déglutition difficile, ce qui pourra compliquer la prise d’aliments. Des complications respiratoires (difficulté à respirer) sont aussi possibles.
 
À PROPOS D’IONIS PHARMACEUTICALS, INC
Leader dans la recherche et le développement de médicaments ciblant l’ARN, Ionis s’est donné pour mission de développer des médicaments pour les patients qui ont d’importants besoins médicaux non comblés, et notamment ceux atteints de maladies graves et rares. Grâce à sa technologie antisens brevetée, Ionis a créé un large portefeuille de médicaments et dont plus d’une trentaine sont en phase de développement. La mise sur le marché de SPINRAZA® (nusinersen) a été autorisée au niveau international pour le traitement de l’amyotrophie spinale. Ce médicament est commercialisé par Biogen. Des études de phase 3 ont été réalisées avec succès avec l’inotersen, un médicament antisens qu’Ionis développe pour traiter les patients atteints des formes héréditaires d’amylose de la transthyrétine, et avec le volanesorsen, un médicament antisens découvert par Ionis et développé conjointement avec Ionis et Akcea Therapeutics pour traiter les patients atteints d’hyperchylomicronémie familiale ou de lipodystrophie partielle familiale. S’il est approuvé, le volanesorsen sera commercialisé par Akcea. Cette filiale d’Ionis est une société biopharmaceutique axée sur le développement et la commercialisation de médicaments pour traiter les patients atteints de maladies cardiométaboliques graves causées par des troubles du métabolisme des lipides. Des demandes d’autorisation de mise sur le marché ont été déposées pour l'inotersen aux États-Unis et dans l’UE, et pour le Volanesorsen aux États-Unis, dans l’UE et au Canada. Les médicaments et technologies d’Ionis sont protégés par des brevets. Pour en savoir plus sur Ionis, consultez le site www.ionispharma.com.

A PROPOS DE DYNACURE : www.dynacure.fr
Dynacure est une société de biotechnologie qui développe de nouveaux traitements pour les patients atteints de maladies orphelines graves et plus particulièrement les Myopathies Centronucléaires (MCN), des maladies rares sévèrement handicapantes qui touchent les enfants et les jeunes adultes. Le programme Dyn101 de Dynacure est basé sur la modulation de l’expression de la protéine Dynamin 2 grâce à l’utilisation d’un oligonucléotide antisens développé en collaboration avec Ionis Pharmaceuticals, le leader biopharmaceutique dans la découverte de médicaments qui ciblent l’ARN.
Fondée en 2016, Dynacure est un spin-off de l’IGBMC de Strasbourg (Institut de Génétique et de Biologie Moléculaire et Cellulaire - Unistra/INSERM/CNRS).

AVERTISSEMENT SUR LES DÉCLARATIONS PROSPECTIVES D’IONIS
Le présent communiqué de presse comporte des déclarations prospectives relatives au potentiel thérapeutique et commercial de l’alliance entre Ionis et Dynacure, ainsi qu’aux perspectives de recherche, de développement et de commercialisation dont pourrait bénéficier Ionis en élaborant des médicaments antisens contre les pathologies neuromusculaires. Toute mention des objectifs, attentes, projections financières ou autres, intentions ou opinions d’Ionis constitue une déclaration prospective et doit être
considérée avec précaution. En effet, de telles déclarations sont soumises à certains risques et incertitudes, en particulier ceux inhérents au processus de découverte, de développement et de commercialisation de médicaments sûrs et efficaces pour le traitement des pathologies humaines, et à la constitution d’une entreprise consacrée à de tels médicaments. Les déclarations prospectives d’Ionis comportent également des hypothèses. Si celles-ci ne vérifient pas, leurs résultats peuvent se révéler sensiblement différents de ce qu’exprimaient ou impliquaient de telles hypothèses. Bien que les déclarations prospectives d’Ionis reflètent l’opinion de ses dirigeants exprimée en toute bonne foi, elles ne s’appuient que sur les faits et facteurs dont la société a connaissance actuellement. Il s’ensuit que nous vous recommandons de ne pas vous fier à ces déclarations prospectives. Ces dernières, ainsi que les autres risques relatifs aux programmes d’Ionis, sont décrits plus en détail dans le rapport annuel (formulaire 10-K) de l’exercice clos au 31 décembre 2016, et dans le dernier rapport trimestriel disponible (formulaire 10-Q) de la société, déposés à la SEC. Des exemplaires de ces rapports et d’autres documents sont disponibles auprès de la société.
Dans le présent communiqué de presse, et sauf si le contexte en décide autrement, « Ionis », « la Société », « nous » et « notre/nos » font référence à Ionis Pharmaceuticals et à ses filiales.
Ionis Pharmaceuticals™ est une marque d’Ionis Pharmaceuticals, Inc. Akcea Therapeutics™ est une marque d’Ionis Pharmaceuticals, Inc. SPINRAZA® est une marque déposée de Biogen.

Relations investisseurs et médias d’Ionis Pharmaceuticals
D. Wade Walke, Ph.D.
Vice-président chargé de la communication de l’entreprise et des relations investisseurs
+ 1 760-603-2741

Alissa Santa Maria
Directrice adjointe chargée du développement de l’entreprise
+ 1 760-603-2643

Jennifer Capuzelo
Directrice adjointe chargée de la communication de l’entreprise et des relations investisseurs
+ 1 760-603-2606

 

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