2018-02-23 
Biogen FRANCE annonce l'avis favorable de la Commission de transparence pour la prise en charge de Spinraza

BIOGEN FRANCE ANNONCE QUE LA COMMISSION DE TRANSPARENCE A RENDU UN AVIS FAVORABLE POUR LA PRISE EN CHARGE DE SPINRAZA DANS UN PERIMETRE RESTREINT PAR RAPPORT A L’AMM

 

  • Le SPINRAZA® est le premier et seul traitement contre l’amyotrophie spinale, première cause génétique de mortalité infantile en France.
  • La Commission de la Transparence de la Haute Autorité de Santé a attribué au SPINRAZA® un SMR important pour les patients SMA de types I, II et III, un ASMR III pour les patients SMA de types I et II, ainsi qu’un ASMR V pour les patients SMA de type III.

Paris, 22 février 2018 – Biogen France annonce aujourd’hui que la Commission de la Transparence (CT) de la Haute Autorité de Santé (HAS) a confirmé l’intérêt thérapeutique de SPINRAZA® (nusinersen) dans le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA). https://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2826600/fr/spinraza

Le nusinersen est le premier et seul traitement de fond disponible contre la SMA, une maladie neuromusculaire rare particulièrement grave qui constitue aujourd’hui la principale cause génétique de mortalité infantile en France. Elle est caractérisée par une dégénérescence des motoneurones causant une atrophie et une faiblesse musculaire sévère et progressive des membres et du tronc, sans affecter les fonctions intellectuelles.

« Il s’agit d’une étape majeure dans l’accès au marché de SPINRAZA® a déclaré Agathe Maury le Breton, directrice Market Access de Biogen France. « La découverte de ce premier traitement de fond contre la SMA représente une véritable innovation, et nous espérons que cette décision nous permettra d’en garantir rapidement l’accès à un grand nombre de patients ».

Dans son avis définitif sur SPINRAZA®, la Commission de la Transparence a déterminé que celui-ci apportait un Service Médical Rendu (SMR) important pour les patients atteints de SMA de type I, II et III – l’apport pour les patients atteints de SMA de type IV ayant été considéré insuffisant pour une prise en charge par la sécurité sociale. La Commission de Transparence a retenu en effet une classification des patients basée sur l’âge d’apparition des symptômes, les capacités motrices fonctionnelles maximales acquises et l’espérance de vie, qui définit ainsi 4 types de SMA allant du type I (forme la plus sévère et la plus précoce) au type IV.

 

Par ailleurs, la Commission de la Transparence a estimé que le SPINRAZA apportait :

  • Une ASMR de niveau III pour les patients SMA de type I et II ;
  • Une ASMR de niveau V pour les patients SMA de type III, retenant qu’un bénéfice pourrait être attendu pour cette sous-population mais qu’il n’avait pas encore été démontré par les études existantes.

Biogen est engagé dans un programme de recherche soutenu et continuera de publier des données cliniques additionnelles relatives à l’efficacité et à la tolérance de SPINRAZA® pour les patients atteints de SMA. Les données utilisées à ce jour par la Commission de la Transparence pour élaborer son Avis proviennent essentiellement de deux études de phase III randomisées en double aveugle, comparatives versus une procédure factice, qui ont démontré l’efficacité clinique et le rapport bénéfice-risque favorable de SPINRAZA®  : l’étude ENDEAR, ayant inclus 121 patients atteints d’amyotrophie spinale de type I et l’étude CHERISH ayant inclus 126 patients souffrant d’amyotrophie spinale ayant débuté après l’âge de six mois, en majorité de type II.

Compte-tenu des résultats obtenus lors de ces études et du pronostic défavorable associé notamment aux patients atteints des formes les plus précoces de la maladie, ces derniers ont pu avoir accès à SPINRAZA®  dès septembre 2016 dans le cadre d’une Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU). SPINRAZA®  a obtenu son Autorisation de Mise sur le Marché Européenne le 31 mai 2017. Suite à l’Avis de la Commission de la Transparence, SPINRAZA® fait désormais l’objet de discussions avec le Comité Economique des Produits de Santé afin de déterminer le prix et les conditions de remboursement. Cependant, tant que ces discussions ne sont pas finalisées, cet avis ne modifie pas les conditions actuelles de prise en charge du traitement pour les patients, dans le cadre du « dispositif post-ATU ».

 

CONTACT PRESSE POUR BIOGEN FRANCE

APCO Worldwide
Anne Rein
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