2018-04-25 
bluebird annonce la publication par le NEJM de la TG LentiGlobin chez les patients atteints de bêta-thalassémie transfusion-dépendants

bluebird, société en phase clinique spécialisée dans le développement de thérapies géniques pour lutter contre les maladies génétiques graves, a annoncé aujourd'hui la publication dans la revue scientifique New England Journal of Medicine (NEJM) des données intermédiaires issues de deux études cliniques distinctes d'une durée de deux ans, évaluant le potentiel de la thérapie génique par LentiGlobin™ d'éliminer ou de réduire les besoins transfusionnels chroniques chez les patients atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TDT).

 

Le communiqué de presse complet est disponible ici et vous pouvez consulter l'article de la revue NEJM ici. Il existe également une vidéo explicative.

 

Les deux études, Northstar (HGB-204), terminée récemment, et HGB-205, en cours, évaluent la sécurité et l'efficacité d'un traitement par administration unique de thérapie génique par LentiGlobin. Les résultats intermédiaires ont montré qu'une majorité des 22 patients dans les deux études de phase 1/2, suivis pendant deux ans ou plus, n'ont pas eu besoin de transfusions. Le profil de sécurité de LentiGlobin™ est compatible avec un conditionnement myélo-ablatif avec l'agent chimiothérapeutique busulfan.

 Comme vous le savez sûrement, la TDT est une maladie génétique sévère caractérisée par des taux d'hémoglobine réduits ou absents qui traduisent une anémie sévère et une production inefficace de globules rouges. Les soins symptomatiques pour les personnes atteintes de TDT consistent en un traitement à vie par des transfusions sanguines chroniques afin, bien entendu, de permettre la survie, mais aussi de supprimer les symptômes de la maladie, associés en général à un traitement chélateur du fer pour gérer la surcharge en fer conséquence des transfusions.

 Ces nouvelles données encourageantes soutiennent également le projet de bluebird visant à déposer une demande d'approbation dans l'UE pour sa thérapie génique LentiGlobin™ à destination des patients atteints de TDT.

 Si vous êtes intéressé(e) par le sujet, nous pouvons vous mettre en relation avec l'équipe médicale de bluebird qui pourra vous en dire plus sur ces études et cette thérapie génique. Nous pouvons également vous mettre en contact avec le Dr. Marina Cavazzana, M.D., Ph.D l'investigateur principal de l'étude HGB-205, professeur d'hématologie à l'université Paris Descartes et directrice du département de biothérapie, Hôpital Necker, AP-HP, et co-directrice du Laboratoire de Lympho-Hématopoïèse Humaine à l'Institut des maladies génétiques Imagine.

 

Julie Chaouat, service de presse de bluebird en France
Julie.chaouat@comfluence.fr - 01 40 07 98 20

 

À propos de bluebird bio, Inc.

Grâce à ses thérapies géniques à base de lentivirus, à son expertise en immunothérapie par des cellules T et à ses capacités de modification des gènes, bluebird bio a construit une plate-forme intégrée de produits ayant un vaste potentiel d'applications pour lutter contre les maladies génétiques sévères et le cancer. Les programmes cliniques de thérapie génique de bluebird bio comprennent son produit candidat Lenti-D™ pour le traitement de l'adrénoleucodystrophie cérébrale, et son produit candidat LentiGlobin™ pour le traitement de la ?-thalassémie dépendante des transfusions - également dénommée ?-thalassémie majeure - et de la drépanocytose. Le portefeuille de produits en cours de développement de bluebird bio s'appuie sur le leadership de la société en matière de transfert de gène avec recours aux lentivirus et d'ingénierie des cellules T, avec un intérêt particulier pour le développement d'immunothérapies innovantes basées sur les cellules T, notamment le récepteur antigénique chimérique (CAR T) et le récepteur des cellules T (TCR). Les programmes pionniers en oncologie de bluebird bio, bb2121 et bb21217, sont des programmes CAR T anti-BCMA menés en partenariat avec Celgene. bluebird bio développe également des programmes de recherche utilisant des technologies de modification du génome par endonucléase megaTAL/homing qui pourront potentiellement être utilisées dans le portefeuille de projets de la société.

 

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