2025-12-23
L’efdoralprine alfa de Sanofi obtient la désignation de médicament orphelin dans l’UE pour l’emphysème lié au déficit en alpha-1-antitrypsine
• Une désignation de médicament orphelin supplémentaire renforce l’engagement de Sanofi à développer des traitements pour les maladies rares
• L’efdoralprine alfa, un traitement recombinant de restauration expérimental, a récemment satisfait à tous les critères d’évaluation principaux et secondaires clés dans une étude comparative de phase 2 par rapport à un traitement standard dérivé du
plasma
Paris, le 17 décembre 2025. L’Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency, EMA) a accordé la désignation de médicament orphelin à l’efdoralprine alfa (SAR447537, anciennement connu sous le nom de INBRX-101), une protéine de fusion recombinante de l’alpha-1 antitrypsine (AAT)-Fc humaine expérimentale, pour le traitement potentiel de l’emphysème lié au déficit en alpha-1 antitrypsine (DAAT), une affection respiratoire rare présentant un besoin médical non satisfait important.
L’EMA accorde une désignation de médicament orphelin à des nouveaux médicaments potentiels visant à traiter des maladies ou affections médicales rares, mettant en jeu le pronostic vital ou invalidantes, qui n’affectent pas plus de 5 personnes sur 10 000 dans l’UE.
L’efdoralprine alfa a démontré sa supériorité par rapport à un traitement standard dérivé du plasma chez les adultes atteints de DAAT lorsqu’elle est administrée toutes les trois semaines (Q3S) ou quatre semaines (Q4S), en répondant à tous les critères d’évaluation principaux et secondaires clés dans l’étude internationale de phase 2 ElevAATe (identifiant d’étude clinique : NCT05856331) ...
