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La gazette DIAG & SANTÉ / PATHOLOGIES / Maladies rares

 

Hansa Biopharma et Généthon, partenaires !


Objectif : développer l'imlifidase comme prétraitement à la thérapie génique chez les patients atteints du syndrome de Crigler-Najjar présentant des anticorps anti-AAV.

Hansa Biopharma AB, « Hansa », pionnier de la technologie enzymatique pour les maladies immunologiques rares, et Généthon, pionnier et leader de la recherche et du développement en thérapie génique pour les maladies génétiques rares, ont annoncé le 27 avril dernier leur collaboration pour tester une nouvelle approche de thérapie génique, dans le traitement du syndrome de Crigler-Najjar.

laboratoire des bioprocédés de Généthon. crédits : AFM/Christophe Hargoues
laboratoire des bioprocédés de Généthon. crédits : AFM/Christophe Hargoues

 

Un espoir pour des patients que le statut immunologique excluait jusqu’à lors de la thérapie génique

Le syndrome de Crigler-Najjar est une maladie génétique provoquant une accumulation de bilirubine qui entraîne des lésions neurologiques irréversibles. Faiblesse musculaire, léthargie, surdité, retard mental et paralysie des mouvements oculaires sont les manifestations cliniques de ces lésions.

Contre cette maladie extrêmement rare (moins d'un cas pour un million de personnes par an), un candidat-médicament de thérapie génique GNT-0003, conçu par Généthon, est actuellement en phase d’essais cliniques. Mais certains patients présentant des anticorps neutralisants (NAbs) préexistants contre le virus adéno-associé de sérotype 8 (AAV8) ne peuvent aujourd'hui ni participer aux essais cliniques de thérapie génique potentiellement curatifs, ni accéder, plus tard, aux thérapies géniques disponibles après leur enregistrement.

La collaboration initiée entre Généthon et Hansa cible tout particulièrement ces patients, en permettant l’évaluation, dans le cadre d'une étude clinique, de la sécurité et l'efficacité de l'imlifidase - une enzyme conçue par Hansa, capable de dégrader les anticorps - comme prétraitement au candidat-médicament de thérapie génique GNT-0003, développé par Généthon.

L'imlifidase est une enzyme unique de dégradation des anticorps, issue de Streptococcus pyogenes, qui cible spécifiquement les IgG et inhibe la réponse immunitaire médiée par les IgG. Elle agit rapidement, dégradant les anticorps IgG et inhibant leur activité dans les heures qui suivent l'administration.

laboratoire des bioprocédés de Généthon. crédits : AFM/Christophe Hargoues
laboratoire des bioprocédés de Généthon. crédits : AFM/Christophe Hargoues

Frédéric REVAH, Directeur Général de Généthon, déclare : « Les patients possédant des anticorps neutralisants préexistants contre les vecteurs AAV ne peuvent aujourd'hui pas bénéficier de la thérapie génique. Cette collaboration avec Hansa Biopharma est donc une étape importante dans le développement de notre traitement pour le syndrome de Crigler-Najjar. La technologie enzymatique éprouvée de Hansa Biopharma, associée à son expertise scientifique, sera un atout pour faire avancer cette recherche déterminante pour le syndrome de Crigler-Najjar. Cette approche innovante pourrait permettre de traiter des patients qui ne sont aujourd'hui pas éligibles à la thérapie génique en raison de leur statut immunologique ».

Le candidat-médicament développé par Généthon, GNT-0003, a reçu la désignation PRIME (PRIority MEdicines) de l'EMA. Il est actuellement testé en phase pivot en France, en Italie et aux Pays-Bas. Dans le cadre de la collaboration annoncée fin avril dernier, des patients atteints de Crigler-Najjar présentant des anticorps pré-existants contre l'AAV8 participeront à une étude où l'imlifidase sera administrée et évaluée comme prétraitement à la thérapie génique avec le GNT-0003. Les résultats de l'étude clinique en cours avec GNT-0003 pourraient constituer la base d'une demande d'autorisation de mise sur le marché en Europe ou aux États-Unis.

« Généthon est un pionnier à la pointe de la recherche et du développement des thérapies géniques pour les maladies rares avec lequel nous sommes ravis de collaborer. Cet accord confirme l'engagement de Hansa dans le domaine de la thérapie génique et souligne l’importance de notre technologie qui permettra de traiter plus de patients par thérapie génique qui est parfois leur seule alternative thérapeutique », ajoute Soren TULSTRUP, Président-directeur général de Hansa Biopharma.

laboratoire des bioprocédés de Généthon. crédits : AFM/Christophe Hargoues
laboratoire des bioprocédés de Généthon. crédits : AFM/Christophe Hargoues

A propos des deux partenaires…

Hansa Biopharma, basée à Lund, en Suède, développe ses activités pionnières en Europe et aux États-Unis. La mission de la société biopharmaceutique est de développer et commercialiser des traitements innovants, susceptibles de sauver et de changer la vie des patients atteints de maladies immunologiques rares. Hansa a mis au point une thérapie enzymatique de libération des anticorps de l'immunoglobuline G (IgG), la première de ce type, dont il a été démontré qu'elle permettait une transplantation rénale chez des patients hautement sensibilisés. Hansa dispose d'un programme de R&D riche et en pleine expansion, reposant sur la plate-forme technologique propriétaire de la société, pour répondre à de graves besoins médicaux non satisfaits dans les domaines de la transplantation, des maladies auto-immunes, de la thérapie génique et du cancer.

Précisons à ce titre que l'imlifidase, conçue par Hansa et objet du partenariat avec Généthon, a déjà reçu une autorisation de mise sur le marché conditionnelle en Europe et est commercialisée sous le nom Idefirix® pour le traitement de désensibilisation des patients adultes hautement sensibilisés ayant subi une transplantation rénale et dont le test de compatibilité croisée avec un donneur décédé est positif. L'imlifidase est actuellement évaluée en tant que prétraitement de la thérapie génique dans trois indications : la dystrophie musculaire de Duchenne et la dystrophie musculaire des ceintures dans le cadre d'un accord de collaboration avec Sarepta Therapeutics et la maladie de Pompe dans le cadre d'un accord de collaboration avec AskBio.

Généthon, pionnier dans la découverte et le développement de thérapies géniques pour les maladies rares, est un laboratoire à but non lucratif, créé par l'AFM-Téléthon. Un premier médicament de thérapie génique, auquel Généthon a contribué, a obtenu sa mise sur le marché pour l'amyotrophie spinale.

Avec plus de 200 scientifiques et professionnels, Généthon poursuit sa mission d'apporter des thérapies qui changent la vie des patients souffrant de maladies génétiques rares. Treize produits issus de la recherche de Généthon sont en cours d'essais cliniques pour des maladies du foie, du sang, du système immunitaire, des muscles et des yeux. Six autres produits sont en phase de préparation pour des essais cliniques au cours des cinq prochaines années.

En savoir plus :
www.genethon.fr
www.hansabiopharma.com

 

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