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2023-01-11 
Généthon a démarré la phase pivot de son essai de thérapie génique pour le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie

Fort de premiers résultats concluants, Généthon a débuté, en France, en Italie et aux Pays-Bas, la partie pivotale de l’essai européen de thérapie génique dans le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie avec le produit GNT-003. Objectif : confirmer, l’efficacité de la dose sélectionnée chez les patients âgés de 10 ans et plus.

L’essai européen dont Généthon est le promoteur a démarré en 2017, en collaboration avec le consortium CureCN. Il a pour objectif d’évaluer la tolérance, la dose optimale et l’efficacité thérapeutique de la thérapie génique chez des patients atteints de la maladie de Crigler-Najjar dans 4 centres investigateurs : en France (Pr Labrune - Hôpital Béclère à Clamart), en Italie (Pr Brunetti-Pierri – Hôpital Federico II à Naples, Pr d’Antiga - Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII à Bergame) et aux Pays-Bas (Pr Beuers - Academic Medical Center à Amsterdam).
Le candidat-médicament, GNT-003, qui associe le gène UGT1A1 codant pour l’enzyme métabolisant la bilirubine et un vecteur AAV, a été conçu par l’équipe « Immunologie et Thérapie Génique des Maladies du Foie » de Généthon, dirigée par le Dr Giuseppe Ronzitti. Il est administré par voie intra-veineuse.

Communiqué de presse en PDF

 

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