2023-01-30
Le NEJM publie des données de phase III sur l’efanesoctocog alpha une fois par semaine qui illustrent son potentiel à transformer le traitement de l’hémophilie A
Les données de l’étude pivot publiées dans The New England Journal of Medicine (NEJM) continuent d’illustrer les profils d’efficacité, de sécurité et pharmacocinétique de l’efanesoctocog alpha, un médicament expérimental pour le traitement de l’hémophilie A. Ces données démontrent que l’efanesoctocog alpha permet d’obtenir des niveaux d’activité du facteur VIII normaux ou quasi-normaux (>40 %) pendant la majorité de la semaine à raison d’une dose par semaine. L’efanesoctocog alpha fait actuellement l’objet d’un examen accéléré de la part de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, dont la décision est attendue le 28 février 2023.
L’hémophilie A est une maladie qui se caractérise par un défaut de la coagulation sanguine, ce qui provoque des saignements excessifs pouvant causer des lésions articulaires et des douleurs chroniques et se répercuter potentiellement sur la qualité de vie. La sévérité de l’hémophilie est fonction du niveau d’activité du facteur de coagulation dans le sang.
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