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2023-08-22 
Koselugo remboursé dans le traitement de la NF1 chez les patients pédiatriques âgés de 3 ans et plus

Alexion, l’entité maladies rares d’AstraZeneca, annonce aujourd’hui avoir obtenu le remboursement de Koselugo* (sélumétinib) en monothérapie dans le traitement des neurofibromes plexiformes (NFP) symptomatiques inopérables liés à la neurofibromatose de type 1 (NF1) chez les patients pédiatriques âgés de 3 ans et plus.

Le remboursement de Koselugo représente une étape majeure de la prise en charge de la NF1, en tant que premier et seul traitement disponible dans le traitement des NFP symptomatiques inopérables liés à la NF1, une maladie génétique rare qui touche entre un individu sur 3000 et un individu sur 6000 dans le monde.

Les NFPs, des tumeurs bénignes, peuvent causer des symptômes tels que des déformations du visage, un dysfonctionnement moteur, des douleurs, un dysfonctionnement des voies respiratoires, une déficience visuelle ou un dysfonctionnement vésical ou intestinal.

le communiqué de presse

 

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