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2024-02-14 
La Commission européenne approuve la première thérapie génique CRISPR/Cas9, CASGEVY® (exagamglogène autotemcel), pour le traitement de la drépanocytose et de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions

- Dans l’Union Européenne, plus de 8 000 patients âgés de 12 ans et plus, atteints de drépanocytose sévère ou de bêta-thalassémie dépendante des transfusions, pourraient être éligibles au traitement. –

Paris, le 13 février 2024 - Vertex Pharmaceuticals a annoncé aujourd'hui que la Commission européenne a accordé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle à CASGEVY® (exagamglogène autotemcel [exa-cel]), une thérapie d’édition de gènes utilisant la technologie CRISPR/Cas9. CASGEVY® est approuvé pour le traitement des patients âgés de 12 ans et plus, atteints de drépanocytose sévère présentant des crises vaso-occlusives (CVO) récurrentes ou de bêta-thalassémie dépendante des transfusions, pour lesquels une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) est appropriée et pour lesquels un donneur apparenté compatible avec l'antigène leucocytaire humain n'est pas disponible.

Communiqué de presse

 

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