2025-07-29
MSD France : autorisation d'accès précoce octroyée à WELIREG® (belzutifan)
Autorisation d’accès précoce post-AMM octroyée à WELIREG® (belzutifan) dans le traitement des patients adultes atteints de tumeurs associées à la maladie de von Hippel-Lindau (VHL)
Première et seule option thérapeutique disponible en France pour ces patients en impasse thérapeutique
Puteaux, le 7 juillet 2025 – Le laboratoire MSD France annonce que le Collège de la Haute Autorité de Santé (HAS) a octroyé, en date du 19 juin 2025, une autorisation d'accès précoce post-AMM d’une durée de 12 mois pour WELIREG® 40 mg (belzutifan), son inhibiteur oral du facteur 2 alpha inductible par l'hypoxie (HIF-2α), dans l’indication suivante : « en monothérapie pour le traitement des patients adultes qui nécessitent un traitement pour un carcinome à cellules rénales (CCR), des hémangioblastomes du système nerveux central (SNC) ou des tumeurs neuroendocrines pancréatiques (TNEp), localisés et associés à la maladie de von Hippel-Lindau (VHL) et pour qui les interventions localisées ne sont pas adaptées »
Cette autorisation d'accès précoce s’appuie sur les résultats de l’essai LITESPARK-004 et fait suite à l’autorisation de mise sur le marché (AMM) conditionnelle octroyée à WELIREG® (belzutifan), le 12 février 2025, par la Commission Européenne (CE).
La maladie de VHL est une pathologie grave, rare et profondément invalidante, qui bouleverse durablement la qualité de vie des patients. Elle touche environ 1 personne sur
53 000 et son incidence annuelle à la naissance est estimée à 1 cas pour 36 000. Les patients atteints de la maladie de VHL développent des cancers du rein dans 25 à 45 % des cas à un âge moyen de 37 ans, avec une incidence qui atteint 70 % à 60 ans. Ces tumeurs constituent ainsi la première cause de mortalité chez ces patients
