2025-10-29
L’efdoralprine alfa de Sanofi a atteint tous les critères d’évaluation principaux et secondaires clés dans l’étude de phase II sur l’emphysème par déficit en alpha-1-antitrypsine
• L’efdoralprine alfa a démontré sa supériorité dans une une étude comparative directe par rapport à un traitement standard dérivé du plasma
• Les résultats renforcent l’effet potentiel de l’efdoralprine alfa de constituer le premier traitement de restauration recombinant à normaliser et à maintenir les taux de AAT fonctionnels
• Les données de phase II soutiennent les schémas posologiques de trois semaines et quatre semaines pour l’efdoralprine alfa, ce qui représenterait une amélioration significative en termes de commodité par rapport à une thérapie dérivée du plasma, administrée chaque semaine
Paris, le 22 octobre 2025. Les résultats positifs de l’étude mondiale de phase 2 ElevAATe (identifiant d’étude clinique : NCT05856331) ont montré que l’efdoralprine alfa (SAR447537, anciennement connu sous le nom d’INBRX-101), a atteint tous les critères d’évaluation principaux et secondaires lorsqu’il était dosé toutes les trois semaines (Q3W) ou quatre semaines (Q4W) chez des adultes atteints d’emphysème par déficit en alpha-1 antitrypsine (DAAT), une maladie rare. L’efdoralprine alfa est une protéine de fusion recombinante alpha-1 antitrypsine (AAT)-Fc humaine expérimentale. Il a démontré une augmentation moyenne statistiquement significative des taux d’AAT fonctionnels dans la plage normale, mesurée par les concentrations minimales à l’état d’équilibre, par rapport aux patients recevant un traitement de remplacement dérivé du plasma hebdomadaire à la semaine 32 [p < 0,0001]. L’étude a également satisfait aux principaux critères d’évaluation secondaires, démontrant une augmentation moyenne supérieure de la concentration moyenne de fAAT ainsi qu’un pourcentage plus élevé de jours au-dessus de la limite inférieure de la plage normale pour les schémas d’administration toutes les trois semaines et toutes les quatre semaines.
L’efdoralprine alfa recombinante a été bien tolérée, avec un profil d’événements indésirables similaire à celui du traitement dérivé du plasma. Un suivi supplémentaire sur la sécurité d’emploi sera évalué dans l’étude de phase 2 ElevAATe OLE (identifiant de l’étude clinique : NCT05897424).
