2020-07-02 
Lysogene annonce un partenariat de recherche avec le Weizmann Institute of Science

Approches innovantes de thérapie génique AAV pour les maladies de Gaucher et de Parkinson, et d’autres pathologies associées à des mutations du gène GBA1


PARIS, France – le 1 juillet 2020 – Lysogene (FR0013233475 - LYS), société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), annonce un partenariat de recherche avec Yeda Research and Development Co Ltd, la structure commerciale du Weizmann Institute of Science.

Le protocole d’accord prévoit une recherche collaborative entre Lysogene et le laboratoire du Professeur Anthony Futerman du Weizmann Institute of Science, dans l’objectif de développer des approches innovantes de thérapie génique AAV pour la maladie de Gaucher, la maladie de Parkinson et d’autres pathologies associées à des mutations du gène GBA1. Conformément aux modalités de l’accord, Lysogene apportera ses compétences dans la conception et la production de vecteurs AAV, tandis que le laboratoire du Professeur Futerman apportera des variantes de glucocérébrosidase aux propriétés biologiques améliorées et réalisera des essais biologiques et des études de preuve de concept. Lysogene détient une option de licence exclusive sur ce programme.

Ralph Laufer, Directeur Scientifique de Lysogene, déclare : « Nous sommes enthousiastes de démarrer cette recherche collaborative avec le Professeur Futerman, qui est un expert de premier plan dans le domaine de la biologie des sphingolipides. L’Institut Weizmann est l’un des instituts de recherche pluridisciplinaire les plus réputés au monde, à l’origine de nombreuses découvertes médicales et applications technologiques de rupture. Lysogene développe des approches de thérapie génique pour les neuropathologies monogéniques, et notamment les maladies de surcharge lysosomale. Ce partenariat, qui s’inscrit dans la droite ligne de la stratégie de Lysogene, va nous offrir l’opportunité de développer une thérapie innovante pour une maladie lysosomale rare, avec un potentiel d’extension à des maladies neurologiques beaucoup plus répandues, comme la maladie de Parkinson. »

 
A propos de Lysogene :
Lysogene est une société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC). La Société a acquis une compétence unique lui permettant de délivrer de manière sûre et efficace des thérapies géniques dans le SNC pour traiter des maladies de surcharge lysosomale et d’autres maladies génétiques du SNC. Lysogene mène actuellement une étude clinique de Phase 2/3 dans la MPS IIIA, en partenariat avec Sarepta Therapeutics, Inc., et une étude clinique de Phase 1/2 dans la gangliosidose à GM1 est en cours de préparation. Conformément à l’accord conclu entre Lysogene et Sarepta Therapeutics, Inc., Sarepta Therapeutics, Inc. détiendra les droits commerciaux exclusifs de LYS-SAF302 aux États-Unis et dans les marchés hors Europe, tandis que Lysogene maintiendra l’exclusivité commerciale de LYS-SAF302 en Europe. Lysogene travaille aussi avec un partenaire universitaire pour définir la stratégie de développement d’un traitement pour le syndrome de l’X Fragile, une maladie génétique liée à l’autisme. www.lysogene.com

 

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