2020-10-13 
Partenariat Norgine - Alnylam Pharmaceuticals pour un meilleur diagnostic de la porphyrie hépatique aigüe

Norgine France et Alnylam Pharmaceuticals s’engagent au profit de l’amélioration des conditions de vie des patients atteints de porphyrie hépatique aigüe. Cette maladie rare, très invalidante et aux symptômes non-spécifiques est sous diagnostiquée, les professionnels de santé n’y étant pas suffisamment sensibilisés. Laboratoire engagé dans la prévention, le traitement des urgences et également partenaire de choix des gastroentérologues, Norgine France assurera, aux côtés d’Alnylam Pharmaceuticals, une mission d’information des gastroentérologues afin de les aider à diagnostiquer la maladie. Alnylam Pharmaceuticals est un laboratoire de biotechnologie spécialisé dans les maladies rares, leader dans le développement des traitements fondés sur la technologie innovante de « l’interférence ARN ».

Norgine France et Alnylam Pharmaceuticals ont annoncé la conclusion d’un partenariat au profit d’une meilleure information des professionnels de santé sur la porphyrie hépatique aigüe (PHA).
Cette nouvelle collaboration s’intègre parfaitement dans la volonté des deux laboratoires de transformer la vie des patients et d’apporter une valeur ajoutée aux systèmes de santé.

La porphyrie hépatique aigüe est une famille de maladies génétiques à la prévalence faible touchant le foie. Ses symptômes ressemblent généralement à ceux d’autres maladies des domaines gastrointestinal, gynécologique, neurologique ou neuropsychiatrique (douleurs abdominales intenses, souvent associées à des douleurs lombaires, nausées, constipation, confusion). La non-spécificité de ces symptômes, associée au caractère peu fréquent de la maladie, entraine souvent une longue errance diagnostique. La PHA n’est envisagée qu’après plusieurs années de recherches infructueuses d’autres pathologies abdominales, des hospitalisations répétées et même parfois des interventions chirurgicales inutiles. Certains patients sont ainsi restés jusqu’à 15 ans sans explication à leurs douleurs1, alors que de simples tests urinaires permettent d’identifier la maladie2.

Ce partenariat entre Norgine France et Alnylam Pharmaceuticals a pour vocation d’améliorer le diagnostic de cette maladie et ainsi la prise en charge de ces patients souffrant de douleurs sévères pouvant aller jusqu’à engager le pronostic vital.

« Nous sommes très heureux de cette collaboration avec Alnylam qui, selon nous, donne encore une fois tout son sens à notre devise « Inspirés par nos patients ». Nous avons été touchés par les témoignages des patients atteints de porphyrie hépatique aigüe et ayant souffert pendant de longues années de l’absence de diagnostic. Nous mobiliserons notre réseau de délégués médicaux spécialistes, pour informer les gastroentérologues sur les symptômes clés de la maladie et souhaitons participer plus largement à l’optimisation du diagnostic », Cyril Tavier, Directeur Général de Norgine France.

« Nous nous sommes engagés, auprès des patients atteints de porphyrie hépatique aigüe, à tout mettre en oeuvre pour améliorer leur quotidien. Ce nouveau partenariat répond à cette ambition ; l’expertise de Norgine en gastroentérologie constitue un atout majeur pour sensibiliser les gastroentérologues qui jouent un rôle clé dans le diagnostic de cette maladie » Antoine Barouky, Directeur Général d’Alnylam Pharmaceuticals, France.

1 Bonkovsky HL et al. Am J Med. 2014;127:1233-41
2 Balwani M, Wang B, Anderson KE, et al; for the Porphyrias Consortium of the Rare Diseases Clinical Research Network. Acute hepatic porphyrias: recommendations for evaluation and long-term management. Hepatology. 2017;66:1314-1322.



A propos d’Alnylam Pharmaceuticals
Alnylam (Nasdaq : ALNY) guide la translation de l’interférence par ARN (ARNi) vers une toute nouvelle classe de médicaments innovants ayant le potentiel d’améliorer la vie des personnes atteintes de maladies génétiques rares, cardiométaboliques, infectieuses hépatiques et du système nerveux central (SNC)/oculaire. Issus des travaux de recherche de lauréats du Prix Nobel, les traitements par ARNi constituent un outil efficace et cliniquement validé pour le traitement d’un grand nombre de maladies sévères et invalidantes. Fondée en 2002, Alnylam embrasse une vision ambitieuse, qui transforme les possibilités scientifiques en réalité grâce à une plateforme de traitements ARNi robuste. Les produits thérapeutiques ARNi commercialisés par Alnylam sont ONPATTRO® (patisiran), approuvé aux États-Unis, dans l’UE, au Canada, au Japon, au Brésil et en Suisse, et GIVLAARI® (givosiran), approuvé aux États-Unis et dans l’UE. Alnylam possède un vaste portefeuille de médicaments expérimentaux, dont cinq produits candidats en phase finale de développement. Alnylam continue de mettre en oeuvre sa stratégie « Alnylam 2020 », qui consiste à créer un laboratoire biopharmaceutique multiproduits, en phase de commercialisation, doté d’un pipeline durable de médicaments à base d’ARNi pour répondre aux besoins des patients dont les options de traitement sont limitées ou inadéquates. Alnylam a son siège social à Cambridge, Massachusetts, U.S.A.
Pour plus d'informations, veuillez consulter le site https://www.alnylam.com/

À propos de Norgine
Norgine est une société pharmaceutique européenne qui propose des médicaments destinés à améliorer la vie des patients depuis plus d'un siècle. Notre expérience européenne, notre structure entièrement intégrée et notre approche exceptionnelle du partenariat nous permettent de mettre en oeuvre rapidement des solutions créatives pour apporter aux patients des médicaments qui changent leur vie et auxquels ils n'auraient pas accès. Norgine est fière d'avoir aidé 22 millions de patients dans le monde en 2019 et d'avoir généré 419 millions d'euros de ventes nettes, soit une croissance de 6 % par rapport à 2018.
Norgine est directement présente dans 12 pays européens, ainsi qu'en Australie et en Nouvelle-Zélande. Nous disposons également d'un solide réseau mondial de partenariats au sein des marchés sur lesquels Norgine n’est pas présent. Nous sommes une entreprise pharmaceutique flexible et totalement intégrée, avec des unités de production (Hengoed, Pays de Galles et Dreux, France), des réseaux d'approvisionnement tiers et d'importantes capacités à développer des produits, en plus de notre infrastructure de vente et de marketing. Cela nous permet d'acquérir, de développer et de commercialiser des produits spécialisés et innovants qui apportent une réelle différence dans la vie des patients du monde entier.
En 2012, Norgine a créé Norgine Ventures, une entreprise complémentaire qui soutient les entreprises innovantes du secteur de la santé en leur proposant des financements par emprunts en Europe et aux États-Unis.
Pour plus d'informations, veuillez consulter le site www.norgineventures.com

 

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