2021-05-27 
bluebird bio - Avis favorable autorisation de mise sur le marché de SKYSONA

bluebird bio, biotech spécialisée dans les thérapies géniques, annonce que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne du médicament (EMA) a rendu un avis favorable le 21 mai 2021 pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché de SKYSONA™, sa thérapie génique pour les patients de moins de 18 ans atteints d’une forme cérébrale précoce de l’adrénoleucodystrophie (CALD), une maladie rare qui touche principalement les jeunes garçons.

Guy Alba, Président de l’Association européenne contre les leucodystrophies (ELA) considère que cette étape « est une avancée très importante dans la prise en charge des patients atteints d’ALD cérébrale ». Par ailleurs, Jean-Hugues Dalle, M.D, Ph.D, Directeur du programme de greffe de CSH et de thérapie génique de l’Hôpital Robert Debré, a souligné qu’assister « au déclin rapide et progressif des fonctions cognitives et physiques d’un enfant vivant avec la CALD est un déchirement pour les parents, les familles et les professionnels de santé ». Il apporte donc son soutien à ses « confrères investigateurs pour améliorer le sort des enfants après un diagnostic de CALD, notamment grâce au développement d’une option thérapeutique approuvée comme SKYSONA ».

L’adrénoleucodystrophie (ALD) est une affection métabolique rare, liée à l’X. On estime que l’ALD est diagnostiquée chez un nouveau-né de sexe masculin sur 21 000 dans le monde. Environ 40 % des garçons atteints d’ALD développeront une CALD, la forme la plus sévère de la maladie qui est une maladie neurodégénérative évolutive et irréversible qui implique la destruction de la myéline, la gaine protectrice des neurones nécessaires à la cognition et au contrôle musculaire. Les symptômes de la CALD apparaissent généralement pendant l’enfance (âge médian de 7 ans).   

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