2021-06-04
AtmosR, Medetia et l’Institut Imagine lancent une collaboration visant à développer un traitement pour le syndrome d’Ondine
Le syndrome d’Ondine est une maladie rare et orpheline qui touche les enfants dès la naissance. Le symptôme principal est une défaillance grave de la fonction respiratoire. Le gène PHOX2B, à l’origine de 90% de ces syndromes, a été découvert en 2003 par l’équipe du Professeur Jeanne Amiel. Les sociétés AtmosR et Medetia - deux start-ups installées à l’Institut Imagine (Inserm/Hôpital Necker-Enfants malades AP-HP/Université de Paris) – s’allient à Imagine pour accélérer les travaux de recherche fondamentale et développer rapidement un traitement pour les patients. L’objectif de cette collaboration est d’identifier les molécules les plus prometteuses pour une future solution thérapeutique.
Le syndrome d’Ondine, une maladie rare du système nerveux autonome
Nous respirons sans même y penser, de manière automatique, notamment lorsque nous dormons. Les patients atteints par le syndrome d’Ondine, affectés par un dysfonctionnement du contrôle nerveux central, sont dans l’incapacité de respirer de manière automatique et autonome durant les périodes de sommeil, les périodes infectieuses, et parfois dans les moments de fatigue, de grande concentration ou de perte de vigilance.
Il n’existe pas de traitement à ce jour. Une assistance ventilatoire mécanique est obligatoire et vitale, et ce, durant toute la vie du patient. Le syndrome peut être associé à une maladie de Hirschsprung (trouble d’origine neurologique de la motilité intestinale) et à d’autres anomalies d’origine centrale (rythme cardiaque, température, glycémie, vue…). La prise en charge implique un suivi médical multidisciplinaire.
Dans la grande majorité des cas, cette maladie congénitale se révèle dès la naissance, avec une incidence de 1 pour 200 000 naissances en France. Son origine génétique dans 90% des cas a été établie en 2003 par l’équipe Inserm/Université de Paris du Pr Jeanne Amiel à l’Hôpital Necker-Enfants malades AP-HP, aujourd’hui directrice du laboratoire de génétique et embryologie des malformations à l’Institut Imagine, à la suite de la découverte de mutations du gène PHOX2B.
De la recherche fondamentale à l’espoir d’un traitement grâce à un écosystème innovant
Labellisé IHU et Institut Carnot, l’institut Imagine représente aujourd’hui un cadre unique en France, dont la force est de concentrer dans un même lieu des expertises uniques, - laboratoires de recherche fondamentale, équipes de recherche clinique, plateformes technologiques, start-ups, partenaires industriels -, pour développer une recherche translationnelle résolument tournée vers de nouvelles thérapeutiques. Au sein de son Lab-in-labs, plateforme d’accueil dédiée aux partenaires du secteur pharmaceutique dont le but est de rapprocher médecins experts, chercheurs, et de faciliter l’émergence de partenariats ambitieux, Imagine héberge depuis 2018 les équipes de la start-up Medetia.
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