2021-06-11
Lysogene annonce le traitement du premier patient dans l’essai clinique de thérapie génique avec LYS-GM101 dans le traitement de la gangliosidose à GM1
• Deuxième programme de Lysogene de thérapie génique ciblant les maladies du SNC à entrer en clinique
• Recrutement en cours d’un total de 16 patients au Royaume-Uni, aux États-Unis et en France
Lysogene (FR0013233475 – LYS), société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), annonce aujourd’hui le traitement du premier patient au Royal Manchester Children’s Hospital, appartenant au Manchester University NHS Foundation Trust, dans le cadre de l'essai clinique global au design adaptatif avec LYS-GM101 (NCT04273269), une thérapie génique pour le traitement de la gangliosidose à GM1.
« Le traitement du premier patient de cette étude clinique représente une étape importante pour Lysogene, puisqu'il s'agit du deuxième programme de thérapie génique de notre portefeuille à entrer en clinique. Cela illustre une fois encore notre capacité d’exécution dans un contexte difficile du fait de la pandémie de Covid-19 », déclare Karen Aiach, Fondatrice et Présidente-Directrice générale de Lysogene. « Nous sommes toujours à la recherche d'opportunités pour accélérer le développement de nouveaux traitements de thérapie génique afin d'améliorer la vie des patients et nous sommes ravis d'apporter cette thérapie expérimentale aux patients atteints de gangliosidose à GM1. »
« La gangliosidose à GM1 est une maladie dévastatrice qui évolue rapidement, surtout dans sa forme la plus sévère où elle provoque une neurodégénérescence profonde et une mort précoce" déclare Simon Jones, M.D., investigateur principal et consultant en maladies métaboliques héréditaires pédiatriques au Royal Manchester Children’s Hospital, appartenant au Manchester University NHS Foundation Trust (MFT), et maître de conférences à l'Université de Manchester. « Je suis ravi d'avoir commencé à traiter le premier patient avec LYS-GM101, dont l'administration s'est parfaitement déroulée ».
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A propos de Lysogene :
Lysogene est une Société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC). La Société a acquis une compétence unique lui permettant de délivrer des thérapies géniques dans le SNC pour traiter des maladies de surcharge lysosomale et d’autres maladies génétiques du SNC. Lysogene mène actuellement une étude clinique de Phase 2/3 dans la MPS IIIA, en partenariat avec Sarepta Therapeutics, Inc. Une étude clinique adaptative dans la gangliosidose à GM1 est en cours de préparation. Conformément à l’accord conclu entre Lysogene et Sarepta Therapeutics, Inc., Sarepta Therapeutics, Inc. détiendra les droits commerciaux exclusifs de LYS-SAF302 aux États-Unis et dans les marchés hors Europe, tandis que Lysogene maintiendra l’exclusivité commerciale de LYS-SAF302 en Europe. Lysogene travaille aussi avec un partenaire universitaire pour définir la stratégie de développement d’un traitement pour le syndrome de l’X Fragile, une maladie génétique liée à l’autisme. www.lysogene.com
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