2021-07-12
Orphalan annonce des résultats positifs pour le tétrachlorhydrate de trientine comme traitement d'entretien pour les patients atteints de la maladie de Wilson
- L'essai CHELATE a confirmé la non-infériorité de la Trientine Tétrachlorhydrate (TETA 4HCl) à la D-Pénicillamine en atteignant le critère principal d'efficacité basé sur le taux de Cuivre Non lié à la Céruloplasmine (NCC), à 6 mois. Cette étude a montré que TETA 4HCL peut être une alternative du traitement d'entretien pour les patients atteints de la maladie de Wilson.
- Un plus grand nombre de patients a atteint le critère composite prédéfini par l'atteinte des valeurs seuils du NCC et du taux de cuivre excrété dans les urines sur 24 heures (Cuprurie) par rapport aux patients traités par la D-pénicillamine, 50% contre 24 %. La Trientine tétrachlorhydrate a été bien tolérée.
- Les premiers résultats de l'essai ont été communiqués lors d'une présentation orale à l'International Liver Congress (EASL) le 25 juin 2021.
Orphalan SA, une société qui identifie, développe et fournit des traitements innovants aux patients atteints de maladies rares, a annoncé le 25 juin dernier, lors du Congrès de l'EASL, les premiers résultats positifs de l'essai phase 3 comparant la D-Pénicillamine à la Trientine Tétrachlorhydrate (TETA 4HCl) dans la maladie de Wilson (WD). La maladie de Wilson, une maladie héréditaire rare du transport du cuivre affectant principalement le foie et le cerveau. Non traitée, c'est une maladie mortelle.
Cet essai est une étude de phase 3, multicentrique, randomisée, ouverte, contrôlée, de non-infériorité menée dans 9 pays dans 15 centres (Europe, États unis et Brésil) et a été complété dans le cadre d'un programme IND (Investigational New Drug), en vue d'une demande d'autorisation auprès de la FDA.
L'essai CHELATE est le premier essai prospectif randomisé comparant la D-Pénicillamine au TETA 4HCl sur des critères d'efficacité et de tolérance.
La D-pénicillamine est le seul traitement de première intention approuvé depuis 70 ans. Le TETA 4HCl, s'il est approuvé aux États-Unis par la FDA, pourrait être utilisé comme alternative à la D-Pénicillamine chez les patients atteints de la Maladie de Wilson en phase de maintenance*.
