2021-07-23 
bluebird bio a reçu l’autorisation de mise sur le marché de la Commission Européenne pour la thérapie génique Skysona (élivaldogène autotemcel, Lenti-D™)

bluebird bio a reçu l’autorisation de mise sur le marché de la Commission Européenne pour la thérapie génique Skysona (élivaldogène autotemcel, Lenti-D™) pour les patients de moins de 18 ans atteints d’adrénoleucodystrophie cérébrale débutante (CALD) et n’ayant pas de donneur apparenté
Skysona est la première et unique thérapie génique approuvée par l’Union Européenne pour le traitement précoce de la CALD1 La CALD est une maladie neurodégénérative rare qui survient pendant l’enfance et peut entraîner une perte progressive irréversible de la fonction neurologique jusqu’au décès 2,3,4
Le traitement en une seule administration de Skysona a démontré un effet durable sur la survie des patients et la préservation de leurs fonctions neurologiques lors d’essais cliniques pivots et à long-terme, avec une période de suivi allant jusqu’à presque sept ans (82,7 mois) Lors des essais cliniques de Skysona, qui utilise les cellules souches hématopoïétiques (sanguines) du patient, aucun cas de maladie du greffon contre l’hôte (GVHD), aucun échec ou rejet du greffon, ni aucune mortalité liée à la greffe (MLG) (n=51) n’a été rapporté

bluebird bio, Inc. (Nasdaq: BLUE) annonce aujourd’hui que la Commission Européenne (EC) a accordé une autorisation de mise sur le marché pour Skysona (élivaldogène autotemcel, Lenti-D™), une thérapie génique administrée en une seule fois pour le traitement de l’adrénoleucodystrophie cérébrale débutante chez les patients âgés de moins de 18 ans présentant une mutation du gène ABCD1 et n’ayant pas de donneur de cellules souches hématopoïétiques (CSH) apparenté, issu de la fratrie, HLA (antigène leucocytaire humain ) compatible disponible. Skysona est la première thérapie génique à avoir été approuvée au sein de l’Union Européenne pour le traitement précoce de l’adrénoleucodystrophie, 1 une maladie neurodégénérative rare qui survient pendant l’enfance et qui peut entraîner une perte progressive irréversible de la fonction neurologique jusqu’au décès. 2,3,4 L’adrénoleucodystrophie (ALD) est une affection métabolique rare, liée au chromosome X, qui touche principalement les garçons.2,3,4 On estime que l’ALD est diagnostiquée chez un nouveau-né de sexe masculin sur 21 000 dans le monde. 3,5 L’affection est due à des mutations du gène ABCD1 qui perturbent la production de la protéine de l’adrénoleucodystrophie (ALDP) ce qui entraîne une accumulation toxique d’acides gras à très longue chaîne (AGTLC), principalement dans la glande surrénale et la substance blanche de l’encéphale et de la moelle épinière. 3 Environ 40 % des garçons atteints d’ALD développeront une CALD, la forme la plus sévère de la maladie. 3 La CALD est une maladie neurodégénérative évolutive et irréversible qui implique la destruction de la myéline, la gaine protectrice des neurones nécessaires à la cognition et au contrôle musculaire.

Communiqué en pdf

 

 

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