2021-12-02
Variant obtient le statut de médicament orphelin en Europe pour son candidat médicament de thérapie génique VAR002 pour le traitement de l'Amaurose Congénitale de Leber et de la Dystrophie Cônes Bâtonnets
VAR002 est protégé par une demande de brevet international qui revendique ce produit innovant de thérapie génique dans ses applications thérapeutiques jusqu'en 2040, principalement pour les dystrophies rétiniennes héréditaires dominantes autosomiques associées à des mutations dans le facteur de transcription CRX.
Variant, une société dédiée au développement de traitements innovants pour les maladies héréditaires oculaires, annonce la décision de la Commission Européenne de délivrer le statut de médicament orphelin pour VAR002 pour le traitement de l'Amaurose congénitale de Leber (LCA) et la dystrophie cônes bâtonnets (CRD). La décision est fondée sur l'opinion positive donnée par le Comité des Produits Médicaments Orphelins (COMP) de l'Agence Européenne du Médicament (EMA).
L'obtention de ce statut de médicament Orphelin (ODD) représente une étape importante pour le développement de VAR002, renforçant ainsi sa position de leader mondial pour le traitement des maladies rétiniennes liées au facteur CRX
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