2021-12-15
Les données de deux études de phase III montrant que le fitusiran réduit significativement les saignements chez les personnes atteintes d’hémophilie A ou B, avec ou sans inhibiteurs, ont été présentées au Congrès de l’ASH
• Les deux études de phase III ont atteint leurs critères d’évaluation primaires et secondaires ; le traitement prophylactique par fitusiran a permis d’obtenir des améliorations significatives et cliniquement importantes en termes de prévention des saignements, dans toutes les populations de l’étude.
• Dans les deux études, le traitement prophylactique par fitusiran a permis d’obtenir une réduction plus de 89 % du taux de saignements annualisé, comparativement aux groupes témoins.
• Le fitusiran est un petit ARN interférent thérapeutique expérimental, administré par voie sous-cutanée, développé pour le traitement prophylactique des hémophilies A et B, avec ou sans inhibiteurs.
Les données positives de deux études de phase III ayant évalué l’efficacité et la sécurité du fitusiran, un petit ARN interférent (ARNi) expérimental pour le traitement prophylactique des hémophilies A et B, avec ou sans inhibiteurs, de l’adolescent et de l’adulte, ont été présentées au 63e Congrès annuel de l’American Society of Hematology (ASH). Les résultats de l’étude ATLAS-A/B, consacrée au fitusiran chez des personnes sans inhibiteurs, ont été présentés aujourd’hui dans le cadre d’une séance d’actualité de dernière minute, tandis que les résultats de l’étude ATLAS-INH, ayant évalué le fitusiran chez des personnes avec inhibiteurs du facteur VIII ou du facteur IX, ont été communiqués lors d’une séance scientifique plénière le 12 décembre 2021.
Les hémophilies A et B sont des troubles hémorragiques héréditaires rares qui se traduisent par l’incapacité du sang à coaguler correctement en raison d’un déficit, respectivement, en facteurs VIII et IX. Ce déficit entraîne une production insuffisante de thrombine et des troubles de la coagulation. Le fitusiran est un nouveau traitement prophylactique ARNi expérimental, administré par voie sous-cutanée, qui vise à réduire les taux d’antithrombine dans le but d’améliorer la production de thrombine et de rééquilibrer l’hémostase chez les personnes atteintes d’hémophilie, quel que soit le type ou leur statut en matière d’inhibiteurs.
