2022-03-10
L’étude pivot consacrée à l’efanesoctocog alpha a atteint son critère d’évaluation primaire et ses principaux critères secondaires dans le traitement de l’hémophilie A, illustrant sa supériorité sur une prophylaxie antérieure par facteur anti-hémophilique
• L’étude de phase III consacrée à l’efanesoctocog alpha une fois par semaine a atteint son critère d’évaluation primaire et permis de prévenir les épisodes hémorragiques (protection contre les saignements) de manière cliniquement significative.
• S’agissant du principal critère d’évaluation secondaire, l’efanesoctocog alpha s’est montré supérieur à une prophylaxie antérieure par facteur VIII en termes de prévention des saignements, avec une diminution cliniquement et statistiquement significative du taux de saignements annualisé.
• L’efanesoctocog alpha est un nouveau facteur VIII de remplacement expérimental conçu pour obtenir une activité du facteur pratiquement normale, à raison d’une seule dose prophylactique par semaine.
Sanofi et Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi®) (STO:SOBI) annoncent aujourd’hui les premiers résultats positifs de leur étude pivot XTEND-1 de phase III évaluant la sécurité, l’efficacité et la pharmacocinétique de l’efanesoctocog alpha (BIVV001) administré à des patients âgés de 12 ans et plus atteints d’hémophilie A sévère ayant déjà été traités.
L’étude a atteint son critère d’évaluation primaire et montré qu’un traitement prophylactique hebdomadaire par efanesoctocog alpha pendant 52 semaines permet de prévenir les saignements chez les patients présentant une hémophilie A sévère de manière cliniquement significative. Le taux de saignements annualisé (TSA) médian s’est établi à 0 et le TSA moyen à 0,71. Le principal critère d’évaluation secondaire a également été atteint et l’administration d’une dose hebdomadaire d’efanesoctocog alpha s’est révélée supérieure au traitement substitutif antérieur par facteur VIII, avec une diminution statistiquement significative du TSA, sur la base d’une comparaison entre patients. L’efanesoctocog alpha a été bien toléré et aucun inhibiteur anti-facteur VIII n’a été détecté chez les participants à l’étude. Les événements indésirables liés au traitement les plus fréquents (>5% des participants globalement) ont été les maux de tête, l’arthralgie, les chutes et les douleurs dorsales.
Dr Dietmar Berger, Ph.D.
Responsable Monde, Développement et Chief Medical Officer, Sanofi
« Bien que des progrès aient été accomplis dans le traitement de l’hémophilie, les besoins médicaux non pourvus subsistent. Ces premières données positives, qui montrent un taux de saignements annualisé très bas, prouvent que l’efanesoctocog alpha a le potentiel de transformer le traitement de l’hémophilie A. Nous pensons que l’efanesoctocog alpha confère une protection supérieure et plus durable contre les saignements, avec un allégement de la charge du traitement du fait de son administration hebdomadaire. Nous sommes impatients de collaborer avec les organismes de réglementation pour mettre ce traitement à la disposition des patients dans les meilleurs délais possibles. »
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