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2022-04-21 
Publication, dans le New England Journal of Medicine, des résultats positifs de phase I/II du rilzabrutinib dans le traitement de la thrombocytopénie immune

•    Les résultats publiés aujourd’hui dans le New England Journal of Medicine montrent que le rilzabrutinib a permis d’obtenir une augmentation rapide et durable du nombre de plaquettes chez des patients présentant une thrombocytopénie immune (TPI) lourdement prétraitée.
•    Des données qui rendent compte d’un profil de sécurité acceptable.
•    Le rilzabrutinib est un inhibiteur expérimental de la tyrosine kinase de Bruton (BTK) pour le traitement de la TPI, une maladie auto-immune acquise rare qui se caractérise par la destruction ou la dégradation des plaquettes, contre laquelle les options thérapeutiques sont limitées.

Les résultats positifs de l’étude de phase I/II de recherche de dose ayant évalué la sécurité, la pharmacocinétique et l’activité clinique du rilzabrutinib, un inhibiteur expérimental de la tyrosine kinase de Bruton (BTK), chez des adultes présentant une thrombocytopénie immune (TPI) lourdement prétraitée, ont été publiés dans le New England Journal of Medicine. Ces résultats montrent que le traitement par rilzabrutinib a permis d’obtenir une augmentation rapide et durable des numérations plaquettaires, avec un profil de sécurité acceptable. Sanofi étudie la sécurité et l’efficacité du rilzabrutinib (400 mg) deux fois par jour chez des adultes et adolescents porteurs d’une TPI chronique dans le cadre d’une étude clinique de phase III dénommée LUNA 3, lancée en avril 2021.
 
Dr David Kuter
Directeur du service d’hématologie clinique, Massachusetts General Hospital et Professeur de médecine, Faculté de médecine de l’Université Harvard, auteur principal de l’article consacré à l’étude
 
« Il n’existe actuellement aucune recommandation thérapeutique standard pour les patients présentant une TPI caractérisée par de multiples rechutes. Malgré les progrès accomplis en matière de d’options thérapeutiques au fil des ans, certains patients restent réfractaires aux traitements existants et ne bénéficient pas de rémission durable. La tyrosine kinase de Bruton est une molécule de signalisation essentielle du système immunitaire mise en cause dans certaines maladies immunitaires et nos recherches donnent à penser que cibler la BTK pourrait représenter une approche prometteuse pour remédier à la cause sous-jacente de TPI. »
 

Communiqué en PDF

 

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