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2022-06-03 
La FDA accorde la désignation de « Traitement innovant » à l’efanesoctocog alpha pour le traitement de l’hémophilie A

•    L’efanesoctocog alpha est le premier facteur VIII de remplacement auquel la FDA décerne la désignation de « Traitement innovant » (Breakthrough Therapy).
•    Cette désignation est fondée sur la données de l’étude XTEND-1 de phase III ayant permis de prévenir les saignements de manière cliniquement significative et de démontrer la supériorité de l’efanesoctocog alpha sur une prophylaxie antérieure par facteur de remplacement en termes de prévention du risque de saignement.
•    L’efanesoctocog alpha est un nouveau facteur VIII de remplacement expérimental conçu pour obtenir une activité du facteur pratiquement normale pendant la quasi-totalité de la semaine, à raison d’une seule dose prophylactique hebdomadaire.

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de « Traitement innovant » (Breakthrough Therapy) à l’efanesoctocog alpha (BIVV001) pour le traitement de l’hémophilie A, un trouble de la coagulation rare et dangereux pour la vie. Cette désignation est fondée sur les données de l’étude pivot XTEND-1 de phase III. Sanofi et Sobi® collaborent au développement et à la commercialisation de l’efanesoctocog alpha.

La désignation de « Traitement innovant » vise à accélérer le développement et l’évaluation réglementaire, aux États-Unis, de médicaments destinés à traiter des maladies graves ou engageant le pronostic vital. Cette désignation nécessite d’apporter des données cliniques préliminaires attestant de l’amélioration notable de critères d’évaluation cliniques significatifs par rapport aux traitements existants.

Communiqué complet en PDF

 

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