2022-07-01
L'Institut Imagine va coordonner un projet subventionné par Horizon Europe sur les approches d'édition du génome pour traiter la drépanocytose
L'institut hospitalo-universitaire Imagine (Inserm, AP-HP, Université Paris Cité), également labellisé Institut Carnot, va coordonner un projet financé par Horizon Europe, le programme cadre de financement de la recherche et de l'innovation de l'Union européenne pour la période 2021-2027. Le projet “EDITSCD”, porté par Annarita Miccio, directrice de laboratoire à l'Institut Imagine, a été sélectionné dans l'appel " Outils et technologies pour une société saine (2021) : thérapies avancées de nouvelle génération pour traiter les maladies très répandues et à forte morbidité dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits". Ce projet, qui implique huit partenaires universitaires et industriels*, vise à évaluer l'efficacité et la sécurité des approches d'édition du génome pour la drépanocytose. Il bénéficiera d'un financement de la Commission européenne de 6 001 250 euros et d'un cofinancement de 917 485 euros du Secrétariat d'État suisse à l'éducation, à la recherche et à l'innovation.
(*) Institut Imagine (France), Annarita Miccio ; Ospedale San Raffaele SRL (Italy), Giuliana Ferrari ; Universitaetsklinikum Freiburg (Germany), Claudio Mussolino, Toni Cathomen ; Bar Ilan University (Israel), Ayal Hendel; Inserm (France), Mario Amendola ; Eidgenoessische Technische Hochschule Zuerich (Switzerland) Jacob Corn, Astrazeneca AB (Sweden), Marcello Maresca ; Eatris Eric (Netherlands), Anton Ussi
Approches innovantes de thérapie génique pour la drépanocytose
La drépanocytose est la maladie génétique la plus courante, avec 350 000 nouveaux cas diagnostiqués chaque année dans le monde. Elle se traduit par une anémie sévère, des crises extrêmement douloureuses, un risque accru d'infections et une perte progressive des fonctions de certains organes. La drépanocytose affecte l'hémoglobine, le principal composant des globules rouges, qui transporte l'oxygène dans le sang, et est causée par une mutation du gène de la β-globine, codant l’un des constituants clés de l'hémoglobine. Les seuls traitements curatifs à ce jour sont la transplantation de cellules souches sanguines (hématopoïétiques) provenant de la moelle osseuse d'un donneur sain (une approche limitée par le manque de donneurs compatibles, soit moins de 30% des cas seulement), et, toujours à titre expérimental, le transfert de gènes par lentivirus. Les autres traitements disponibles réduisent les symptômes et la douleur mais ne ciblent pas la cause de la maladie.
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