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2022-10-05 
Poxel obtient la désignation de médicament orphelin (ODD) de la Food and Drug Administration (FDA) pour le PXL770 dans le traitement de la polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD)

•    Des études précliniques ont démontré le potentiel du PXL770 pour un développement de Phase II dans le traitement de l’ADPKD
•    Les données d'efficacité issues d’études précliniques confirment l’intérêt de l'orientation stratégique du PXL770 dans les maladies métaboliques rares

POXEL SA (Euronext : POXEL - FR0012432516), société biopharmaceutique au stade clinique développant des traitements innovants pour les maladies chroniques graves à physiopathologie métabolique, dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les maladies métaboliques rares, annonce aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) au PXL770 pour le traitement des patients atteints de polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD). Le PXL770 est un nouvel activateur direct de la protéine kinase activée par l'adénosine monophosphate (AMPK), prêt à entrer en développement de Phase II pour le traitement de l’ADPKD, sous réserve de financements supplémentaires.
 
Thomas Kuhn, Directeur Général de Poxel, a déclaré : « Compte tenu de nos données précliniques prometteuses, le développement du PXL770 sera centré exclusivement sur les maladies rares. L’obtention de la désignation de médicament orphelin pour le PXL770 dans le traitement de l’ADPKD renforce la valeur de notre programme, qui, sous réserve de financements supplémentaires, est prêt à poursuivre son développement en Phase II. L’ADPKD est une maladie rénale chronique héréditaire, pour laquelle les besoins médicaux restent très élevés à l’heure actuelle, le seul médicament approuvé présentant d'importants problèmes de sécurité et de tolérance. La physiopathologie de l’ADPKD implique une altération du métabolisme rénal et il existe un rationnel fort en faveur d’une approche thérapeutique basée sur l'activation de l'AMPK. Cet été, nous avons finalisé l'évaluation préclinique du PXL770 dans l’ADPKD, qui a démontré l'efficacité du PXL770 dans des tests in vitro réalisés sur des cellules de kystes issues de patients atteints d’ADPKD, et dont les résultats ont été présentés récemment lors de réunions scientifiques. La préparation de la poursuite du développement de ce programme et des interactions réglementaires sont en cours ».

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