2023-01-26
Accélérer les thérapies géniques
Bilan et perspectives au terme du programme DIM Thérapie génique
Produire des vecteurs viraux innovants, développer de nouveaux outils d’édition du génome, démontrer l’efficacité des thérapies géniques dans des maladies génétiques, rares comme communes, sont parmi les grandes avancées de la thérapie génique de ces dernières années. Elles ont été réalisées grâce à plusieurs équipes de scientifiques dont celles de l’Institut Imagine (AP-HP, Inserm, Université Paris Cité), structurées au sein d’un réseau de recherché financé entre 2017 et 2022 par la Région Île-de-France : le DIM (Domaine d’Intérêt Majeur) Thérapie génique. Après cinq ans, ce dispositif a démontré toute son efficacité. Se posent désormais les questions du développement clinique et de l’accès à ces innovations, ainsi que des enjeux et défis à relever pour faire bénéficier les patients de ces thérapies.
Le DIM Thérapie Génique : structurer un réseau pour accélérer le développement de la thérapie génique
En 2017, la Région Île-de-France a lancé les DIM (Domaines d’Intérêt Majeurs) visant à accroître l’excellence et le rayonnement des équipes franciliennes sur des thèmes porteurs et susceptibles de générer de l’innovation. Réseaux de recherche labellisés pour 4 à 5 ans, les DIM bénéficient de financements pour des équipements, des postes de doctorants, des projets collaboratifs de recherche, des colloques et manifestations.
Pionnière dans le domaine de la thérapie génique, la Région Île-de-France regroupe tous les acteurs pour constituer un centre d’excellence au niveau international. La thérapie génique a donc été identifiée comme Domaine d’Intérêt Majeur. L’Institut Imagine, qui accueille des équipes à la pointe de la recherche dans cette approche thérapeutique, a été sélectionné comme porteur de ce DIM, coordonné par la Pr Marina Cavazzana, Directrice du département de biothérapie et du Centre d'Investigation Clinique en Biothérapie (CIC-BT) - Hôpital Necker-Enfants malades AP-HP / Institut Imagine. De 2017 à 2022, le DIM Thérapie Génique a bénéficié de 12 millions d’euros de financements, avec l’objectif de fédérer les acteurs du territoire et d’accélérer le développement de la thérapie génique, pour fournir un traitement pour des pathologies graves ou chroniques sans traitement ou pour lesquelles la prise en charge est encore largement insatisfaisante.
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