2023-05-03
Troubles du SNC : Résultats intermédiaires positifs de l'étude d'enregistrement NEXUS évaluant la leriglitazone
Minoryx présente les résultats intermédiaires positifs de l’étude d’enregistrement NEXUS évaluant leriglitazone chez des patients atteints d’ALD pédiatrique et présentant une adrénoleucodystrophie cérébrale (cALD)
Mise en évidence d’une stabilisation de la maladie chez tous les patients via des évaluations radiologiques, cliniques et des biomarqueurs plasmatiques après 6 mois (24 semaines) de traitement
Mataró, Barcelone, Espagne, le 26 avril 2023 - Minoryx Therapeutics, société de biotechnologie en phase d’enregistrement spécialisée dans le développement de thérapies pour les troubles orphelins du système nerveux central (SNC), annonce aujourd’hui les résultats intermédiaires à 24 semaines de l’étude NEXUS. Cet essai clinique ouvert d’enregistrement évalue la sécurité et l’efficacité de la leriglitazone, le candidat phare de Minoryx, un nouvel agoniste PPAR gamma sélectif et capable de pénétrer dans le cerveau, pour le traitement de patients pédiatriques présentant une adrénoleucodystrophie cérébrale (cALD) – un phénotype d’adrénoleucodystrophie liée à l’X (X-ALD). Les résultats seront présentés à l’occasion de la réunion annuelle 2023 de l’Académie Américaine de Neurologie1.
Les données intermédiaires à 24 semaines soutiennent l’utilisation de la leriglitazone dans le traitement de patients pédiatriques présentant une cALD progressive, un phénotype neurodégénératif rapide et mortel de l’adrénoleucodystrophie liée à l’X caractérisé par une démyélinisation cérébrale inflammatoire. Après 24 semaines de traitement, l’ensemble des patients évaluables étaient cliniquement stables et présentaient, suite à un examen radiologique, un arrêt de la maladie ou une stabilisation de la croissance des lésions. Ces résultats répondent aux critères prédéfinis pour la poursuite de l’essai. Jusqu’à présent, les changements radiologiques évalués au moyen du score de Loes (LS) étaient similaires à ceux obtenus par les thérapies à base de transplantation de cellules souches hématopoïétiques, ou HSCT (soit ils ne montraient aucun changement, soit une croissance minimale atteignant un plateau à la 24ème semaine), et les niveaux plasmatiques de neurofilaments avaient tendance à se stabiliser, parallèlement aux résultats sur le volume des lésions. La leriglitazone a été bien tolérée par tous les patients. Aucun effet indésirable grave lié au traitement et aucun arrêt du traitement en raison d’effets indésirables n’a été observé. Une évaluation de confirmation de l’arrêt de la maladie sera effectuée après 96 semaines de traitement.
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