2025-05-16
Nouvelles perspectives pour le traitement de la Sclérose Latérale Amyotrophique (Maladie de Charcot)
Les résultats de l'essai clinique MIROCALS (Modifying Immune Responses and Outcomes in ALS) sont publiés aujourd'hui dans le journal The Lancet ici. Cette étude pionnière évalue l'efficacité et la sécurité de faibles doses d’interleukine-2 (IL2LD) pour le traitement de la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA), également connue sous le nom de Maladie de Charcot.
L'essai a démontré que l'IL2LD est bien tolérée comparativement au placebo. L'analyse principale de la survie montre une différence non significative ; néanmoins, une analyse pré-planifiée tenant compte de la complexité de la SLA révèle un bénéfice de survie statistiquement significatif chez environ 80 % des participants qui présentaient dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) des niveaux plus faibles d’un biomarqueur lié au degré d’atteinte des neurones moteurs (neurofilaments phosphorylés à chaînes lourdes - pNFH). Chez ces personnes, le risque de décès à la fin de l'étude a été réduit de plus de 40 %.
Ces résultats fournissent des preuves encourageantes que la modification du système immunitaire pourrait être une stratégie efficace pour limiter la progression de la SLA. Bien que l'IL2LD ne soit actuellement pas autorisée dans le traitement de la SLA, les résultats de MIROCALS justifient la poursuite du développement et la réalisation d’essais de plus grande ampleur (phase 3) pour confirmer son efficacité.
