2025-05-22
Généthon résultats consolidés à 2 ans de son essai de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne
Généthon présente les résultats consolidés jusqu’ à 2 ans de son essai de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne : maintien des fonctions motrices et baisse significative et durable du taux de CPK chez les patients traités à la dose efficace
- Le produit GNT0004 confirme son efficacité clinique avec une stabilisation des fonctions motrices dans le cadre d’un suivi jusqu’à 2 ans des patients traités à la dose efficace
- Maintien de la chute significative du taux de CPK avec une baisse moyenne de plus de 75 % à 18 mois, chez les 3 patients traités à la dose efficace
- Phase pivotale prévue mi-2025 en Europe et aux Etats-Unis
Généthon a dévoilé aujourd’hui, lors du congrès annuel de l’American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) à la Nouvelle-Orléans, les données jusqu’à 2 ans de suivi de l’essai clinique de thérapie génique GNT0004 pour la myopathie de Duchenne (GNT-016-MDYF). 5 patients, âgés de 6 à 10 ans, ont été traités, 2 à la première dose et 3 au second palier de dose (3x10¹³ vg/kg). La première partie de l’essai clinique visant à sélectionner la dose optimale (phase d’escalade de dose), ainsi qu’à évaluer la tolérance et les premières preuves d’efficacité du traitement a permis de déterminer la dose efficace pour la phase pivot de l’essai GNT-016-MDYF qui devrait démarrer mi-2025 (3x10¹³ vg/kg).
Les résultats de sécurité, d’efficacité et de pharmacodynamie montrent une bonne tolérance du GNT0004 associée à un traitement prophylactique immunologique transitoire, ainsi que des données d’efficacité, tant en termes d’expression de microdystrophine, de baisse du taux de CPK, que de critères cliniques (NSAA, tests chronométrés). Les malades traités à la dose efficace présentent une amélioration ou une stabilisation prolongée des fonctions motrices et une réduction significative persistante des taux de créatine kinase (CPK), un marqueur clé de la souffrance musculaire.
Un an post traitement, la comparaison des trois patients traités à la dose efficace avec un groupe de 34 patients non traités, appariés en âge et suivis dans les mêmes centres et par les mêmes praticiens montre une différence de + 4,7 points du score obtenu utilisant l’échelle d’évaluation clinique internationalement reconnue NSAA entre les patients traités et ceux non traités.
Communiqué de presse
