2025-08-25
Le rilzabrutinib de Sanofi obtient la désignation de médicament orphelin dans l’UE pour la maladie liée aux IgG4
• Données de l’étude positive de phase 2 évaluant le rilzabrutinib pour le traitement de la maladie liée aux IgG4 présentée à l’EULAR de 2025
• Cette nouvelle désignation de médicament orphelin souligne l’engagement de Sanofi en faveur du développement de nouveaux médicaments contre les maladies rares à médiation immunitaire
Paris, le 14 août 2025. L’Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency, EMA) a accordé la désignation de médicament orphelin au rilzabrutinib, un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTK) covalent et réversible, pour la maladie liée aux IgG4 (IgG4–related disease, IgG4-RD). L’EMA accorde une désignation de médicament orphelin aux thérapies expérimentales visant à traiter des maladies ou affections médicales rares, mettant en jeu le pronostic vital ou invalidantes, qui n’affectent pas plus de 5 personnes sur 10 000 dans l’UE.
Le rilzabrutinib dans le traitement de la maladie liée aux IgG4 a été évalué dans une étude de phase 2 (identifiant de l’étude clinique : NCT04520451) et les résultats ont été présentés lors de l’édition 2025 du Congrès organisé par l’Alliance européenne des associations de rhumatologie (European Alliance of Associations for Rheumatology, EULAR). Chez les patients atteints de IgG4-RD le traitement par rilzabrutinib pendant 52 semaines a permis de réduire les poussées de la maladie, d’autres marqueurs de la maladie, ainsi que le recours aux glucocorticoïdes. Le profil de sécurité d’emploi du rilzabrutinib dans l’étude était cohérent avec celui des études précédentes, sans nouveau signal de sécurité d’emploi observé.
