2025-10-14 

Thérapie génique de la myopathie de Duchenne: Généthon confirme l'efficacité à deux ans chez les premiers patients traités avec son candidat-médicament à la dose thérapeutique

Généthon, pionnier et leader de la thérapie génique pour les maladies rares, a dévoilé à l’occasion des congrès annuels de la WMS et de l’European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT), des résultats confirmant l’efficacité à long terme de sa thérapie génique GNT0004 dans la myopathie de Duchenne chez les premiers patients traités à la dose thérapeutique dans le cadre d’un essai clinique multicentrique international dont il est le promoteur. 

L’essai clinique mené par Généthon inclut des garçons de 6 à 10 ans, atteints de myopathie de Duchenne et ayant conservé leur capacité de marche. 5 patients ont été traités à ce jour par GNT0004, 4 en France et 1 au Royaume-Uni, dont 2 patients à la première dose et 3 au second palier de dose. Les données présentées, portant sur le suivi à long terme des 3 patients traités au second palier de dose, confirment le maintien à 2 ans de l’efficacité clinique sur différents paramètres, la persistance des effets pharmacodynamiques, ainsi que la sécurité du traitement en combinaison avec une immunosuppression prophylactique transitoire. 

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