2025-10-15
Faisabilité de l'imlifidase en tant que prétraitement dans le cadre d'une thérapie génique chez les patients atteints du syndrome de Crigler-Najjar immunisés contre l'AAV
Les données issues de l'essai GNT-018-IDES confirment la faisabilité de l'imlifidase en tant que prétraitement
dans le cadre d'une thérapie génique chez les patients atteints du syndrome de Crigler-Najjar qui sont immunisés contre l'AAV
Des résultats présentés ce jour à l’ESGCT 2025
Généthon, le laboratoire français leader de la thérapie génique pour les maladies rares, et Hansa Biopharma, pionnier de la technologie enzymatique pour les maladies immunologiques rares, annoncent qu’une patiente atteinte d’une maladie rare du foie et immunisée contre le vecteur AAV a pu être traitée grâce à l’administration préalable d’Imlifidase, une enzyme capable d’inhiber temporairement la réponse immunitaire. Cette première, réalisée dans le cadre d’un essai clinique évaluant la thérapie génique GNT0003, est une avancée significative dans le traitement de malades présentant des anticorps contre les AAV, et par conséquent non éligibles aux essais cliniques et aux traitements de thérapie génique déjà disponibles.
La thérapie génique consiste à injecter un gène-médicament dans un organisme grâce un vecteur, un « moyen de transport » la plupart du temps dérivé de virus, comme les AAVs (virus adéno-associé) qui sont couramment utilisés pour la thérapie génique des maladies neuromusculaires, du foie, de la vision... Un premier contact avec le virus naturel peut amener l’organisme à développer des immunoglobulines G (IgG), c’est-à-dire des anticorps spécifiques qui neutralisent les AAVs. On estime qu’une personne sur trois serait naturellement immunisée contre les AAVs ce qui exclut, de ce fait, un grand nombre de patients de la possibilité de bénéficier d’une thérapie génique utilisant un vecteur dérivé de ce virus. Pour surmonter cet obstacle, les chercheurs de Généthon ont testé, en pré-traitement, l’imlifidase, une enzyme développée par Hansa Biopharma, capable d’inhiber les IgG, réduisant ainsi le taux d’anticorps anti-AAV et permettant l’administration d’un candidat-médicament de thérapie génique.
Le Dr Jérémy Do Cao (Hôpital Béclère, AP-HP, France) a présenté ce jour, lors du congrès annuel de l’European Society of Gene & Cell Therapy (ESGCT) 2025, les résultats de l’utilisation de l’imlifidase en pré-traitement à la thérapie génique GNT0003 chez une patiente atteinte d’une forme sévère de syndrome de Crigler–Najjar et naturellement immunisée contre le vecteur AAV8, dans le cadre de l’essai clinique (GNT-018-IDES) mené par Généthon en collaboration avec Hansa Biopharma.
