2026-02-24
Maladie de Charcot : PLL Therapeutics annonce des résultats de tolérance et de sécurité positifs pour son essai clinique de phase 1/2
Les résultats initiaux de ce premier essai de phase 1/2 chez l’homme montrent que PLL001 offre un profil de tolérance et de sécurité favorable chez 12 patients touchés par la SLA
Cette étude en plusieurs étapes, réalisée en Australie, a permis de tester des doses croissantes de PLL001, administrées en une fois par voie sous-cutanée, dans trois cohortes de patients, avec contrôle placebo
Villenave-d’Ornon (près de Bordeaux), France, le 18 février 2026 – PLL Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique qui développe une plateforme révolutionnaire d’administration de polypeptides pour traiter la cause profonde des maladies auto-immunes et neurodégénératives, annonce aujourd’hui les résultats positifs de la première étape de son essai clinique de phase 1/2 dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA).
Cette première étape de l’essai de phase 1/2 de PLL Therapeutics impliquait d’administrer une dose unique croissante de PLL001 chez 12 patients atteints de SLA. L’objectif principal, qui consistait à démontrer la tolérance et la sécurité de PLL001, a été atteint. L’étude, pilotée par le Pr Susan Mathers, investigateur principal, a eu lieu sur plusieurs sites en Australie : Alfred Health, Calvary Health Care et le Wesley Research Institute.
Les patients, répartis en trois groupes en fonction de la dose, ont reçu une dose unique croissante de PLL001 ou un placebo, en double aveugle. Aucun événement indésirable grave (EIG) n’a été signalé et aucun événement indésirable survenu pendant le traitement (EIST) n’a nécessité l'arrêt de l'étude.
« Ces résultats de phase 1, obtenus chez 12 patients atteints de SLA, sont très encourageants et confirment le profil de sécurité de PLL001 », déclare Jean-Pascal Zambaux, cofondateur et PDG de PLL Therapeutics. « Il s'agit d'une avancée majeure dans le cadre de notre mission : restaurer la barrière épithéliale de l’intestin, et traiter ainsi la cause profonde de la SLA, une maladie liée à la dysbiose intestinale. Nos équipes en Australie, en Nouvelle-Zélande et en France travaillent sans relâche pour faire avancer ce programme vers la phase 2. »
Grâce à cette première phase clinique réussie, la société prévoit de démarrer un essai de phase 2 en Australie et en Nouvelle-Zélande, avec 140 patients atteints de SLA, afin de tester l'efficacité de PLL001. Elle envisage également de futurs usages compassionnels pour son candidat-médicament. L’essai de phase 2, qui devrait débuter au deuxième trimestre 2026, doit durer un an. Les patients recevront une injection quotidienne de PLL001 ou un placebo durant les six mois de traitement.
Le candidat-médicament de cette étude, PLL001, est conçu pour traiter la SLA dès son apparition, et ralentir ou stopper la progression de la maladie. Il est dérivé de la plateforme d'administration de polypeptides de PLL Therapeutics, qui utilise un conjugué de poly-L-lysine, une chaîne de peptides conçue pour prolonger la demi-vie in vivo des composés actifs. PLL001 vise à restaurer la barrière épithéliale de l’intestin grâce à un vecteur thérapeutique efficace qui transporte des acides gras à chaîne courte (AGCC) jusqu’aux cellules épithéliales de l’intestin et jusqu’à la barrière hémato-encéphalique (BHE), contribuant ainsi à rétablir le fonctionnement normal des cellules qui tapissent l'intestin et la BHE. En resserrant la jonction entre les cellules, il restaure la muqueuse intestinale afin d'empêcher la fuite de toxines vers la circulation sanguine et le système nerveux central, et contribue à réduire l'inflammation.
Bien que la SLA soit classée parmi les maladies rares, les études montrent qu’elle devrait toucher de plus en plus de personnes dans le monde au cours des prochaines décennies. On estime qu'environ 4 à 8 personnes sur 100 000 sont touchées par la SLA au niveau mondial à ce jour, et sa prévalence devrait augmenter de 30 % dans de nombreux pays d'ici 2040, si l'on tient compte du vieillissement de la population et de l'amélioration du taux de survie.
A propos de PLL Therapeutics
PLL Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique, développe une approche thérapeutique unique pour traiter la cause profonde de maladies auto-immunes et neurodégénératives, en s’appuyant sur une plateforme révolutionnaire d’administration de médicaments via des polypeptides. En parallèle, grâce à des biomarqueurs spécifiques, elle développe un diagnostic précoce de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), une maladie grave qui touche les motoneurones, et des maladies prolifératives (comme le cancer du côlon). PLL Therapeutics se focalise sur la restauration de l’intégrité de l’intestin. PLL001, le principal candidat-médicament à cibles multiples de PLL Therapeutics, vise à éviter le déclenchement de la maladie.
Fondée en 2019, PLL Therapeutics est dirigée par une équipe managériale très expérimentée, notamment dans le domaine du système nerveux central (SNC) et des maladies rares. La société vient de finaliser un essai clinique de phase 1, et une étude de phase 2 est en cours. Son siège social est situé près de Bordeaux, en France, et elle possède deux filiales en Asie-Pacifique.
www.pll-therapeutics.com
