2018-07-12 
HORAMA annonce le lancement de son essai clinique de Phase I/II avec HORA-PDE6B dans le traitement de la rétinite pigmentaire (RP)

Paris, le 11 juillet 2018 - Horama (www.horama.fr), société française de biotechnologie basée à Paris et à Nantes et spécialisée dans la thérapie génique pour le traitement de maladies génétiques rares en ophtalmologie, annonce avoir lancé, en novembre dernier, son essai clinique de Phase I/II pour HORA‑PDE6B et recruté les premiers patients. Cette étude, menée au sein de la Clinique d'Ophtalmologie du CHU de Nantes (France), vise à évaluer la sécurité et l'efficacité de HORA-PDE6B dans le traitement de la rétinite pigmentaire provoquée par la mutation du gène PDE6B.

Ce type de rétinite pigmentaire est liée à des mutations bi alléliques du gène PDE6B conduisant à un défaut d'expression de la protéine PDE6B. La pathologie subséquente provoque une cécité progressive et irréversible. Il s'agit d'une des dystrophies rétiniennes les plus courantes et elle reste actuellement incurable.

Administré unilatéralement dans l'espace sous-rétinien, HORA-PDE6B permet de fournir une copie non mutée du gène PDE6B humain pour remplacer le gène défectueux, et ainsi permettre l'expression d'une protéine PDE6B fonctionnelle.

L'essai de Phase I/II, autorisé par l'Agence Nationale de Sécurité des Médicaments et des produits de santé (ANSM) en octobre 2017, est une étude ouverte, monocentrique et en escalade de dose. Il comprendra 12 patients volontaires âgés de plus de 18 ans présentant une rétinite pigmentaire due à une mutation du gène PDE6B sans autre manifestation syndromique. Ces 12 patients seront répartis en 3 cohortes successives intégrant respectivement 3, 3 et 6 patients.

"Le lancement de notre étude clinique de Phase I/II avec HORA-PDE6B pour le traitement de la rétinite pigmentaire est une étape importante pour Horama. Nous attendons avec impatience l'opportunité de fournir aux patients un traitement potentiel et de répondre à un besoin médical pour lequel il n'existe, à ce jour, aucune réponse ", commente Christine Placet, Directrice Générale d'Horama.

 

A propos de la rétinite pigmentaire due à des mutations du gène PDE6B (RP)

La rétinite pigmentaire (RP) est une dystrophie rétinienne héréditaire caractérisée par la perte progressive des photorécepteurs et/ou le dysfonctionnement de l'épithélium pigmentaire rétinien, associés à des dépôts pigmentaires visibles au fond d'œil. Dans l'enfance, les personnes touchées par une RP développent une cécité nocturne. Puis, le champ visuel périphérique diminue progressivement. Vers l'âge de 40 ans, les patients perdent la vision centrale. Parmi les cas de RP, la mutation du gène PDE6B est l'une des formes génétiques les plus fréquentes.

 

A propos de HORA-PDE6B

HORA-PDE6B est un vecteur viral adéno-associé recombinant (rAAV) développé pour le traitement de la rétinite pigmentaire due à un défaut du gène PDE6B. Conçu comme une thérapie génique de remplacement, il permet de fournir une copie non mutée du gène PDE6B humain pour remplacer le gène défectueux, dans le but d'exprimer une protéine PDE6B fonctionnelle dans le segment externe des bâtonnets. HORA-PDE6B est administré sous la forme d'une suspension stérile de particules virales injectées directement dans l'espace sous-rétinien. Cela permet une expression du transgène dans les bâtonnets (où la sous-unité PDE6B est spécifiquement exprimée) et aussi dans les cônes.

 

A propos d'Horama

Horama est une société biopharmaceutique au stade clinique qui développe des traitements de thérapie génique reposant sur des vecteurs viraux adéno-associés recombinants (rAAV) et ciblant des maladies rares de la rétine. Horama a été créée en 2014, à l'initiative d'une équipe de chercheurs académiques ayant mené dès 2011 l'un des tout premiers essais cliniques de thérapie génique appliquée à l'ophtalmologie en France.
Pour plus d'informations : www.horama.fr

 

Contacts :

Horama
Christine Placet

c.placet@horama.fr

Presse : ALIZE RP
Caroline Carmagnol /
 Aurore Gangloff / Elise Guyot
Tél. : 01 44 54 36 66
horama@alizerp.com

 

 

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