2019-05-03 
À l'occasion de l'assemblée générale annuelle de l'American Society of Gene and Cell Therapy, Abeona Therapeutics présentera de nouvelles données précliniques démontrant le potentiel thérapeutique d'ABO-401 pour le traitement de la fibrose kystique

NEW YORK et CLEVELAND, 01 mai 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq : ABEO), un chef de file totalement intégré en thérapie génique et cellulaire, présentera aujourd'hui de nouvelles données précliniques démontrant que l'ABO-401, la nouvelle thérapie génique de la société pour la fibrose kystique (FK ou mucoviscidose), a apporté de manière efficace une copie fonctionnelle fortement exprimée du mini-CFTR humain (hCFTR) aux poumons de souris atteintes de FK et a restauré la fonction du CFTR dans les cellules épithéliales nasales et bronchiques de patients humains atteints de FK. Les données seront présentées ce soir lors de la 22e assemblée générale annuelle de l'American Society of Gene and Cell Therapy qui se tiendra à Washington, D.C.

« Ces données précliniques encourageantes viennent s'ajouter au nombre croissant de preuves suggérant qu'ABO-401 peut répondre aux défis de l'administration dans les poumons et de l'expression du transgène, qui limitaient l'avancement de la thérapie génique pour les patients atteints de FK », a déclaré Timothy J. Miller, Ph.D., président et directeur scientifique. « ABO-401 est un candidat prometteur de notre bibliothèque de capsides AIMTM, en vue d'études permettant des demandes d'autorisation d'essais cliniques susceptibles de révolutionner le traitement de la FK par l'introduction d'une thérapie génique unique. »

ABO-401 comporte un gène mini-CFTR humain régulable, efficacement emballé dans AAV204, l'une des capsides de nouvelle génération de la bibliothèque AIM™ de la société. Dans cette étude préclinique, ainsi que dans d'autres études précliniques, ABO-401 a restauré l'expression du gène CFTR et la conductance du chlorure dans l'épithélium des voies respiratoires, les principales cellules pulmonaires qui contribuent à la pathologie de la FK chez les humains.

Ces nouvelles données démontrent qu'ABO-401 a administré efficacement une copie fonctionnelle et fortement exprimée du gène CFTR humain à des poumons de souris atteintes de FK et a restauré la fonction du CFTR dans les cellules épithéliales nasales et bronchiques de cellules donatrices humaines avec la mutation Delta F508, la mutation la plus fréquente de la FK. ABO-401 a opéré la transduction des cellules épithéliales nasales et bronchiques humaines de la FK, avec une modification du courant de court-circuit spécifique au gène CFTR qui était comparable ou supérieur au traitement par modulateur existant dans ces mêmes cellules. Une expression vigoureuse d'AAV204 dans les poumons de souris atteintes de FK a été observée et a démontré que la capside d'AAV204 était tout aussi efficace, voire plus efficace, pour administrer des cassettes d'expression génique au poumon que d'autres capsides d'AAV d'origine naturelle. En outre, les données ont démontré qu'ABO-401 restaurait la différence de potentiel nasal spécifique au CFTR chez des souris atteintes de FK et que la cassette d'expression génique ABO-401 fabriquait un CFTR entièrement traité.

À propos d'ABO-401
ABO-401 est une nouvelle thérapie génique en développement pour le traitement de patients atteints de fibrose cystique (FK), une maladie génétique évolutive qui entraîne des infections pulmonaires et restreint la capacité à respirer au fil du temps. Les données précliniques démontrent qu'ABO-401 est administré au poumon à l'aide d'un vecteur AIMTM de nouvelle génération. ABO-401 cible les cellules respiratoires, corrige le déficit sous-jacent du canal chlorure FK et traite toutes les mutations de la FK, notamment Delta F508, la mutation la plus fréquente de la FK.

À propos de la plate-forme vectorielle AIM™
Abeona est en train de développer la plate-forme vectorielle AIM™ : une nouvelle génération de capsides de virus adéno-associé (AAV) à utiliser dans les thérapies géniques. La bibliothèque de capsides AIM™ peut utiliser la biologie de l'AAV pour cibler de manière sélective l'administration des charges génétiques au système nerveux central, aux poumons, aux yeux, aux muscles, au foie et à d'autres tissus. Les vecteurs AIMTM ne produisent pas de virus et ont montré la capacité d'esquiver les réponses immunitaires générées par l'exposition à des vecteurs AAV d'origine naturelle. La bibliothèque AIMTM de la société contient plus de 100 capsides avec des tropismes tissulaires sélectionnés pour leur capacité à cibler un large éventail d'organes et leurs multiples voies d'administration.

À propos d'Abeona Therapeutics 
Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique de stade clinique axée sur le développement de thérapies géniques et de cytothérapie pour le traitement des maladies graves. Parmi les programmes d'Abeona figurent EB-101, sa cytothérapie autologue à correction génique pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive, ainsi que ABO-102 et ABO-101, de nouvelles thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 pour les syndromes de Sanfilippo de types A et B (MPS IIIA et MPS IIIB). Le portefeuille de thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 de la société comprend également ABO-202 et ABO-201 pour la maladie CLN1 et la maladie CLN3, respectivement. Parmi ses actifs précliniques, on compte ABO-401, qui utilise la nouvelle plateforme vectorielle AIM™ AAV pour traiter toutes les mutations de la mucoviscidose (fibrose kystique). Abeona a reçu de nombreuses désignations réglementaires de la FDA et de l'EMA pour ses candidats du pipeline, et est la seule société à disposer du titre « Regenerative Medicine Advanced Therapy » (thérapie avancée en médecine régénératrice) pour deux thérapies expérimentales (EB-101 et ABO-102). Pour plus d'informations, veuillez consulter le site www.abeonatherapeutics.com.

Énoncés prospectifs
Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la Section 27A de la loi Securities Act de 1933, telle qu'amendée, et la Section 21E de la loi Securities Exchange Act de 1934, telle qu'amendée, qui impliquent des risques et des incertitudes.  Ces déclarations incluent des déclarations concernant notre pipeline, y compris la capacité de la plateforme vectorielle AIM™ dans le traitement de la fibrose kystique, notamment les résultats d'études pré-cliniques et le lancement d'études cliniques, ainsi que les buts et les objectifs de la société.  Nous avons tenté d'identifier les énoncés prospectifs par des termes tels que « pouvoir », « anticiper », « croire », « estimer », « s'attendre à », « avoir l'intention de » et d'autres expressions similaires.

Les résultats réels peuvent différer considérablement de ceux indiqués par de tels énoncés prospectifs en raison de divers facteurs, risques et incertitudes importants, y compris, mais sans s'y limiter : l'intérêt continu pour notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à démarrer des essais cliniques et à y inscrire des patients, l'impact de la concurrence, la capacité à obtenir des licences pour toute technologie nécessaire à la commercialisation de nos produits, la capacité à obtenir les approbations réglementaires nécessaires, l'impact des changements sur les marchés financiers et la conjoncture économique mondiale, les risques associés à l'analyse et à la déclaration des données et d'autres risques pouvant être décrits en détail de temps en temps dans les rapports annuels de la société sur le formulaire 10-K et les rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q, ainsi que d'autres rapports déposés par la société auprès de la Commission des valeurs mobilières des États-Unis (Securities and Exchange Commission).  La société n'assume aucune obligation de réviser les énoncés prospectifs ou de les mettre à jour afin de refléter des événements ou des circonstances survenant après la date de cette présentation, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autres, sauf si les lois fédérales sur les valeurs mobilières l'imposent.

Contact investisseurs :
Sofia Warner
Directrice principale, Relations avec les investisseurs
Abeona Therapeutics
+1 (646) 813-4710
swarner@abeonatherapeutics.com

Contact avec la presse :
Scott Santiamo
Directeur, Communication d'entreprise
Abeona Therapeutics
+1 (718) 344-5843
ssantiamo@abeonatherapeutics.com

 

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