2019-10-03 
Biogen (BIIB) annonce la publication de nouvelles données relatives au traitement SPINRAZA (traitement de l'amyotrophie spinale à un stade pré-symptomatique)

L’étude NURTURE sur les nourrissons atteints d’amyotrophie spinale traités par SPINRAZA® (nusinersen) à un stade pré-symptomatique publiée dans la revue Neuromuscular Disorders

•    Contrairement à ce qui est observé dans l’histoire naturelle de la maladie, 100% des nourrissons traités par SPINRAZA® à un stade pré-symptomatique dans le cadre de cette étude ont survécu et aucun n’a nécessité une assistance respiratoire permanente[1].    
•    100 % des nourrissons traités parviennent à s’asseoir de manière autonome et 88% à marcher de manière autonome, atteignant ainsi les grandes étapes du développement moteur, des résultats significatifs au regard de l’évolution naturelle de la maladie.
•    Les résultats de cette étude confirment l’efficacité et la bonne tolérance de SPINRAZA®, seul traitement autorisé dans l’amyotrophie spinale pour les nourrissons, les enfants et les adultes.

Cambridge, États-Unis, le 2 octobre 2019 – Biogen Inc. (Nasdaq : BIIB) annonce aujourd’hui la publication dans la revue Neuromuscular Disorders des données issues de l’étude NURTURE, première étude portant sur un traitement ciblant la cause de l’amyotrophie spinale (SMA) chez des nourrissons traités à un stade pré-symptomatique. Ces données démontrent que l’initiation d’un traitement par SPINRAZA® chez les nourrissons atteints d’amyotrophie spinale avant l’apparition des symptômes cliniques permet d’obtenir des résultats significatifs par rapport à l’histoire naturelle de la maladie. En mars 2019, tous les participants de l’étude étaient toujours en vie, sans recours à une assistance respiratoire permanente et présentaient une amélioration continue de leur état avec notamment la possibilité de s’asseoir et de marcher sans assistance, la majorité d’entre eux atteignant les étapes clés du développement moteur dans un délai équivalent à celui des nourrissons non atteint d’amyotrophie spinale.

« Cette étude pionnière élargit considérablement le champ des possibles concernant la prise en charge de l’amyotrophie spinale et redéfinit nos attentes lorsque nous voyons l’impact de l’administration du traitement à un stade précoce », déclare Darryl De Vivo, docteur en médecine, Professeur de neuro-pédiatrie à l’Irving Medical Center de l’Université de Columbia à New York. « Les résultats de cette étude soulignent la nécessité impérieuse de dépister l’amyotrophie spinale chez les nouveau-nés et d'administrer précocement un traitement aux enfants atteints par cette maladie, avant l’apparition des premiers symptômes cliniques. »

NURTURE est une étude ouverte de phase 2 actuellement en cours auprès de 25 patients atteints d’amyotrophie spinale dont le diagnostic a été confirmé par un test génétique à un stade pré-symptomatique (patients plus susceptibles de développer une amyotrophie spinale de type 1 ou 2). Ces patients ont reçu leur première dose de SPINRAZA® à un stade pré-symptomatique et avant l’âge de six semaines. Les résultats de cette étude, menée sur 15 sites dans sept pays portent, sur 45,4 mois au total. Ils démontrent à quel point le traitement change le cours de l’amyotrophie spinale par rapport à l’histoire naturelle de la maladie.

En mars 2019, tous les nourrissons de l’étude étaient âgés d’au moins 25 mois, soit un âge supérieur à l’âge habituel d’apparition des premiers symptômes de l’amyotrophie spinale de type 1 ou 2 et ils étaient toujours en vie sans recours à une assistance respiratoire permanente. Si l’on se réfère à l’histoire naturelle de l’amyotrophie spinale, sans traitement, ces nourrissons auraient probablement déjà dû être décédés ou nécessiter une assistance respiratoire permanente depuis l’âge de 13,5 mois en moyenne. Chez les enfants présentant deux ou trois copies du gène SMN2[2], les résultats de l’étude NURTURE mettent en évidence une amélioration rapide du développement moteur et un effet à long terme du traitement avec un score sur l’échelle de mesure de la fonction motrice CHOP-INTEND (Children’s Hospital of Pennsylvania Infant Test of Neuromuscular Disorders) de 64 au maximum pour l’ensemble des participants ayant trois copies (n=10) et de 62,1 pour ceux ayant deux copies (n=15).  

Les autres données notables de l’étude sont les suivantes :
•    La majorité des participants de l’étude ont franchi les paliers de développement moteur conformément aux normes de l’Organisation Mondiale de la Santé (OMS) : 100 % étant capables de se tenir assis seuls et 88 % de marcher seuls.
•    Les scores HINE-2 (Hammersmith Infant Neurologic Examination, Section 2) évaluant le développement de la fonction motrice ont augmenté chez l’ensemble des participants, avec un score médian approchant les 26 points au dernier examen, aussi bien pour ceux ayant deux copies du gène SMN2 que ceux en ayant trois.
•    L’efficacité sur le long cours, soit près de quatre ans, de SPINRAZA® a été démontrée par les progrès continus réalisés par les participants.
•    Après près de quatre ans de traitement, SPINRAZA® présente une bonne tolérance et ne suscite aucune réserve en matière de sécurité.

Les résultats de l’étude NURTURE qui font l’objet de la publication ont auparavant été présentés au Congrès annuel Cure SMA 2019 et au 5ème Congrès de l’Académie européenne de neurologie.

À propos de Biogen
La mission de Biogen est claire : nous sommes pionniers en neurosciences. Biogen découvre, développe et propose aux patients du monde entier des thérapies innovantes pour le traitement de maladies neurologiques et neurodégénératives graves et d’aires thérapeutiques apparentées. Fondée en 1978 par Charles Weissman, Heinz Schaller, Kenneth Murray et les lauréats du Prix Nobel Walter Gilbert et Phillip Sharp, Biogen est l’une des premières entreprises de biotechnologies mondiales. Biogen dispose aujourd’hui de l’offre thérapeutique contre la sclérose en plaques (SEP) la plus large de l’industrie, a développé le premier traitement autorisé dans l’amyotrophie spinale, et met à disposition des patients et des professionnels de santé des traitements biosimilaires innovants issus des dernières avancées en biotechnologies. Biogen s’engage pour faire avancer la recherche dans la sclérose en plaques et en neuroimmunologie, dans les troubles neuromusculaires, les troubles du mouvement, la maladie d’Alzheimer et les maladies apparentées, l’ophtalmologie, l’immunologie, les troubles neurocognitifs, la neurologie aigüe et la douleur. www.biogen-france.fr

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