L'utilisation de l'extraction de l'ADN/ARN pour étudier maladies génétiques rares a rarement été aussi efficace chez BridgeBio
En 2023, alors que le monde entier célèbre le 70e anniversaire de la découverte de l'ADN, Jeremy Rouse, chercheur à BridgeBio à Raleigh, en Caroline du Nord, réfléchit au rôle que cette découverte a joué dans sa carrière. Plus précisément, le rôle actuel de Jeremy chez BridgeBio se concentre sur l'analyse des thérapies géniques via des études de biodistribution chez l'animal pour des maladies génétiques peu communes.
La clé de sa recherche est de comprendre le nombre précis de vecteurs viraux fournis au tissu cible, et le niveau d'expression du transgène. Ces données permettent à Jeremy et à son équipe d'évaluer avec précision l'efficacité d'une thérapie génique et de prendre des décisions éclairées sur les stratégies potentielles d'optimisation d'une thérapie afin d'en tirer le maximum de bénéfices.
Le workflow actuel de son équipe nécessite une préparation d'échantillons à haut débit, y compris la purification de l'acide nucléique, la quantification et la qPCR pour déterminer le nombre de génomes de vecteurs et l'expression de l'ARN.
