2018-09-17 
Bone Therapeutics - Annonce les résultats finaux de l'étude de Phase I/IIA avec ALLOB dans les fractures avec retard de consolidation

Tous les patients ont atteint le critère d’évaluation principal
Processus de production optimisé, apportant des améliorations déterminantes en vue de la future commercialisation, appliqué à l’ensemble des études cliniques avec la plateforme allogénique


Gosselies, Belgique, le 14 septembre 2018, 7h00 CEST – BONE THERAPEUTICS (Euronext Brussels et Paris : BOTHE), société de thérapie cellulaire osseuse qui répond à d’importants besoins médicaux non satisfaits dans les domaines de l’orthopédie et des maladies osseuses, annonce aujourd’hui les résultats finaux positifs chez 21 patients de l’étude de Phase I/IIA avec son produit de thérapie cellulaire allogénique, ALLOB, dans les fractures avec retard de consolidation. Cette étude valide la poursuite du développement clinique dans l’indication fractures avec retard de consolidation.

La Société annonce également le développement d’un processus de production optimisé pour ALLOB qui, selon elle, apportera des améliorations déterminantes en termes d’uniformité de production, de passage de la production à une plus grande échelle, de coûts de production et de facilité d’utilisation. Afin de facilité le développement d’ALLOB dans les phases avancées de développement clinique en vue de la commercialisation, Bone Therapeutics prévoit d’utiliser ce processus de fabrication optimisé dans l’ensemble des programmes de développement clinique futurs, y compris l’étude de Phase IIB avec ALLOB dans les fractures avec retard de consolidation.

Résultats de l’étude
L’étude de Phase I/IIA était un essai ouvert évaluant sur six mois la sécurité et l’efficacité d’ALLOB dans le traitement des fractures des os longs avec retard de consolidation. Au total, 21 patients avec une fracture dont la consolidation n’a pas été atteinte entre trois et sept mois, ont reçu une administration unique d’ALLOB par voie percutanée directement à l’endroit de la fracture, avant de compléter la période de suivi de 6 mois. La guérison de la fracture, observée chez les patients traités avec ALLOB, a été évaluée radiologiquement (via CTscan) et cliniquement (ex : état de santé général et douleurs).

Six mois après l’administration, 100% des patients ont satisfait au critère d’évaluation principal, défini comme l’amélioration d’au moins 2 points du score de consolidation radiologique (Tomographic Union Score - TUS) ou l’amélioration d’au moins 25% du score d’évaluation clinique de l'état de santé général (Global Disease Evaluation score - GDE) par rapport à la valeur de départ.

D’un point de vue radiologique, l’amélioration du score TUS des patients s’est élevée à 3,84 points en moyenne (statistiquement significatif), soit presque le double de l’amélioration requise de 2 points. L’augmentation requise de 2 points a été observée chez 16 patients sur 21 (76% des patients).

Du point de vue clinique, l’état de santé général des patients, mesuré par le score GDE, s’est amélioré de 48% en moyenne, ce qui était statistiquement significatif. L’augmentation minimum requise de 25% a été observée chez 16 des 21 patients (soit 76% des patients). La douleur à l’endroit de la fracture, un critère d’évaluation secondaire important, a été réduite de 61% en moyenne.

Globalement, le produit ALLOB a été bien toléré et son profil de sécurité est ressorti similaire à celui observé lors de l’analyse intermédiaire, rapportée le 20 septembre 2017. Comme précédemment mis en évidence dans la littérature clinique sur les cellules souches mésenchymateuses allogéniques, ou leurs dérivés, des anticorps spécifiques du donneur, préexistants ou apparus après l’administration, ont été observés dans les échantillons sanguins d’environ la moitié des patients.


Point sur le processus de fabrication
Compte tenu de la priorité accordée à la plateforme de thérapie cellulaire allogénique, Bone Therapeutics a cherché à optimiser le processus de fabrication d’ALLOB afin de permettre des avancées en termes d’uniformité de production, de passage de la production à une plus grande échelle, de coûts de production et de facilité d’utilisation, autant d’éléments essentiels pour le développement et la commercialisation d’un produit de thérapie cellulaire.

La Société a développé avec succès un processus optimisé qui, selon elle, répond à ces objectifs. Le processus de fabrication optimisé augmente significativement le rendement de la production, permettant de générer des dizaines de milliers de doses d’ALLOB à partir d’un don unique de moelle osseuse. Par ailleurs, le produit final ALLOB sera cryo-préservé, facilitant son transport et sa capacité de conservation sous forme congelée dans les hôpitaux, afin de le rendre toujours disponible pour les patients qui en auront besoin. Ce processus permettra ainsi de réduire considérablement les coûts de production globaux, de simplifier la logistique de la chaîne d’approvisionnement, d’améliorer l’accessibilité pour les patients, et de faciliter la commercialisation auprès d’une large population de patients à un coût plus abordable.

Bone Therapeutics estime que le processus de fabrication optimisé jouera un rôle essentiel dans le succès commercial futur d’ALLOB. Afin d’éviter une modification du processus dans les phases plus avancées du développement, d’améliorer le rapport coût-efficacité et de faciliter l’accès au marché d’ALLOB, la Société utilisera le processus de production optimisé pour toutes les études cliniques futures avec ALLOB, dont l’étude de Phase IIB dans les fractures avec retard de consolidation.

La priorité actuelle de la Société est le dépôt d’une nouvelle demande d’autorisation d’étude clinique auprès des autorités réglementaires afin de permettre le démarrage d’une étude de Phase IIB dans les fractures avec retard de consolidation en utilisant le processus de production optimisé. Bone Therapeutics génère actuellement les données non cliniques requises à cette fin, et prévoit de déposer la demande pour une étude clinique multicentrique, randomisée, et contrôlée au deuxième semestre 2019.

Thomas Lienard, Directeur Général de Bone Therapeutics, commente : « Les nouvelles avancées positives dans le développement clinique d’ALLOB, mises en évidence par les résultats publiés aujourd’hui, ouvrent la voie à la prochaine étape de développement.

Dans la thérapie cellulaire, la robustesse du processus de fabrication est essentielle pour assurer une commercialisation réussie. Les progrès réalisés dans l’optimisation du processus de fabrication sont très encourageants. Ils permettent d’apporter une amélioration significative qui, selon nous, est garante de qualité, d’uniformité et de rentabilité de notre produit allogénique, ce qui soutiendra notre stratégie de commercialisation future.

Bien que notre principale priorité soit de mener ce produit unique de thérapie cellulaire osseuse allogénique vers la commercialisation le plus rapidement possible, nous avons décidé de saisir cette opportunité pour aligner le plus étroitement possible notre développement clinique avec notre stratégie de commercialisation future. Nous estimons que les données cliniques positives d’ALLOB, associées à l’optimisation de notre processus de fabrication, nous positionnent idéalement pour progresser dans le développement clinique de notre plateforme allogénique et pour mettre au point un produit au profil compétitif ».


À propos de Bone Therapeutics
Bone Therapeutics est une société leader dans la thérapie cellulaire osseuse qui répond à d’importants besoins médicaux non satisfaits dans le domaine de l’orthopédie et des pathologies osseuses. Basée à Gosselies, Belgique, la Société dispose d’un vaste portefeuille diversifié de produits de thérapie cellulaire osseuse, en développement clinique dans divers domaines thérapeutiques ciblant des marchés caractérisés par d’importants besoins médicaux non satisfaits et des innovations limitées.
La technologie de Bone Therapeutics repose sur une approche unique et propriétaire en régénération osseuse qui transforme des cellules souches indifférenciées en cellules de reconstitution du tissu osseux. L’administration de ces cellules est réalisée de manière mini-invasive ce qui permet d’éviter les procédures chirurgicales lourdes.
Le principal programme clinique de la Société est ALLOB, un produit de thérapie cellulaire allogénique « prêt-à-l’emploi » obtenu à partir de cellules souches de donneurs sains, qui est en étude de Phase II dans le traitement des fractures avec retard de consolidation et dans la fusion vertébrale. La Société possède en outre un produit de thérapie cellulaire osseuse autologue, PREOB, obtenu à partir de la propre moelle osseuse des patients, qui est actuellement en Phase III de son développement dans l’ostéonécrose de la hanche.
Les produits de thérapie cellulaire de Bone Therapeutics sont fabriqués selon les normes des BPF les plus strictes, et protégés par un vaste portefeuille PI couvrant neuf familles de brevets. De plus amples informations sont disponibles sur notre site www.bonetherapeutics.com/fr.

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