2018-10-16 
Sarepta et Lysogene annoncent un accord de licence exclusif pour LYS-SAF302, une thérapie génique innovante prête à entrer en phase pivot contre la MPS IIIA, assorti d'une option pour un autre programme de thérapie génique du système nerveux central (SNC)

• Cet accord porte le portefeuille de produits de thérapie génique de Sarepta à 14 programmes
• La mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA), une pathologie également connue sous le nom de maladie de Sanfilippo de type A, est une maladie pédiatrique neuro-dégénérative d’origine génétique rare, grave et actuellement incurable, liée à une surcharge lysosomale
• L’étude pivot de thérapie génique devrait démarrer avant la fin de 2018 ; elle vise à évaluer l’efficacité de LYS-SAF302 pour améliorer ou stabiliser le stade de développement neurologique des patients atteints de MPS IIIA
• Sarepta acquiert les droits commerciaux exclusifs de LYS-SAF302 aux États-Unis et sur les autres marchés hors de l’Europe, tandis que Lysogene conserve l’intégralité des droits commerciaux en Europe
• Lysogene recevra 15 M$ (13 M€) à la signature, en plus de paiements potentiels futurs pour le franchissement d’étapes cliniques, réglementaires et commerciales pour LYS-SAF302, pour un montant total pouvant aller jusqu’à 125 M$ (108 M€) et des royalties sur les ventes ; en outre, Sarepta investira 2,5 M$ (2,2 M€) dans le capital de Lysogene à un prix représentant une prime de 30%

PARIS, France, et CAMBRIDGE, MA, États-Unis, le 15 octobre 2018 (GLOBE NEWSWIRE) – Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ : SRPT), une société leader dans la médecine de précision génétique pour traiter des maladies rares, annonce la signature d’un accord de licence avec Lysogene (FR0013233475 – LYS), une société biopharmaceutique pionnière spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), pour développer LYS-SAF302, une thérapie génique visant à traiter la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA). L’accord signé aujourd’hui confère en outre à Sarepta une option sur un autre candidat de thérapie génique ciblant le SNC de la société Lysogene.

Conformément aux termes de l’accord de licence, Lysogene sera en charge de la conduite de l’étude pivot qui devrait débuter au quatrième trimestre 2018. Sarepta acquiert des droits commerciaux exclusifs sur LYS-SAF302 aux États-Unis et sur les marchés en dehors de l’Europe, et Lysogene conserve l’exclusivité commerciale de LYS-SAF302 en Europe. Sarepta prendra en charge la fabrication mondiale de LYS-SAF302 et approvisionnera Lysogene sur ses marchés.

En 2018, Sarepta versera à Lysogene un total de 26 M$ (22 M€) en numéraire, en sus d’un investissement au capital de Lysogene de 2,5 M$ (2,2 M€). En 2019, Sarepta versera à Lysogene un montant supplémentaire pouvant aller jusqu’à 19 M$ (16 M€).

Au total, Sarepta pourrait verser à Lysogene un montant de 125 M$ (108 M€) au titre de l’ensemble des versements et paiements d’étapes, auquel s’ajouteront des royalties. Les modalités financières de l’accord renforcent considérablement la position de trésorerie de Lysogene, pour également poursuivre le développement de ses autres actifs.

« Nous sommes aujourd’hui aux côtés de la communauté MPS et de Lysogene pour servir notre objectif commun de développer un traitement potentiellement révolutionnaire contre cette maladie cruelle »,
déclare Doug Ingram, Président Directeur Général de Sarepta. « Nous partageons avec Lysogene un sentiment d’urgence et un engagement profond à mener à bien ce programme, à l’instar de nos autres traitements ciblant des maladies génétiques graves sévèrement débilitantes. Dans cette optique,
Sarepta mettra à profit son expertise du traitement des maladies rares et des thérapies géniques pour faire bénéficier la communauté MPS de LYS-SAF302. »

« Ce partenariat avec Sarepta, un leader mondial de l’innovation dans le traitement des maladies génétiques, constitue une avancée formidable pour Lysogene et pour notre engagement d’apporter un traitement aux patients souffrant de MPS IIIA », déclare Karen Aiach, Fondatrice et Directrice Générale de Lysogene. « Nous sommes convaincus que Sarepta est le partenaire idéal pour LYS-SAF302 aux États-Unis et dans les autres pays en dehors de l’Europe. Nous sommes fiers de cette validation importante de nos travaux et nous nous réjouissons de travailler en étroite collaboration avec Sarepta. »

Dans le cadre de ce partenariat, Sarepta investit au capital de Lysogene pour un montant de 2,5 M$ (2,2 M€) à un prix représentant une prime de 30% par rapport à la moyenne pondérée des volumes des cours de bourse de ces cinq derniers jours, par le biais de l’émission de 950 606 actions ordinaires.
Ces actions seront assorties des mêmes droits que les actions existantes, et ont été émises à travers une augmentation de capital avec suppression des droits préférentiels de souscription des actionnaires conformément à l’article L.225-138 du Code de Commerce et à la 22e résolution de l’Assemblée Générale Extraordinaire de Lysogene réunie en juin 2018. L’émission de ces actions aura un impact dilutif de 7,1% pour les actionnaires existants de Lysogene. Cette opération ne donne pas lieu à la publication d’un prospectus soumis au visa de l’Autorité des Marchés Financiers conformément à l’article 211-3 du Règlement Général de l’AMF. Lysogene a l’intention d’utiliser le produit de cette émission d’actions pour le financement de ses activités et notamment la poursuite du développement de LYS-GM101 dans la gangliosidose à GM1.
Torreya est intervenu auprès de Lysogene en qualité de conseil financier.


À propos de la MPS IIIA et du LYS-SAF302
La MPS IIIA une maladie neuro-dégénérative rare de surcharge lysosomale d’origine génétique, caractérisée par des troubles du comportement et une régression intellectuelle sévère, causant le décès prématuré des patients.
Elle est due à des mutations du gène SGSH codant l’enzyme héparane sulfamidase nécessaire au recyclage de l’héparane sulfate (HS) dans les cellules. La perturbation de la dégradation lysosomale et la surcharge en HS et glycolipides en résultant, comme les gangliosides, induit une neuro-dégénérescence prononcée. La MPS IIIA touche environ 1 nouveau-né sur 100 000 et est transmise sur un mode autosomique récessif. Il n’existe pas aujourd’hui d’options thérapeutiques pour les patients. L’essai pivot de thérapie génique devrait démarrer avant la fin de 2018 ; il vise à évaluer l’efficacité du LYS-SAF302 à améliorer ou stabiliser le stade de développement neurologique des patients souffrant de MPS IIIA.
LYS-SAF302 est une thérapie génique utilisant un vecteur AAV qui vise à remplacer le gène SGSH déficient par une copie fonctionnelle. Le vecteur AAVrh10 a été choisi pour LYS-SAF302 car il est particulièrement apte à cibler le SNC.
Les modèles précliniques ont apporté la preuve de concept dans la MPS IIIA, mettant en évidence la vigueur de l’expression, l’étendue de la distribution et la capacité de la molécule à corriger la surcharge lysosomale en produisant l’enzyme manquante. Les résultats d’innocuité des études règlementaires BPL de biodistribution et de toxicité ont montré qu’à tous les dosages testés, LYS-SAF302 n’était associé à aucune mortalité inattendue, modification d’aspects cliniques, du poids, du comportement, ni à aucune découverte macroscopique dans le cerveau.

À propos de Sarepta Therapeutics
Sarepta Therapeutics est à l’avant-garde de la médecine génétique de précision, ayant acquis un positionnement concurrentiel impressionnant dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et plus récemment dans la dystrophie musculaire des ceintures (DMC), la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT) et les pathologies du SNC, totalisant plus d’une vingtaine de traitements à divers stades de développement clinique. Les programmes cliniques de la Société se déploient à travers plusieurs modes thérapeutiques, y compris l’ARN, les thérapies géniques et le séquençage génétique. Sarepta est positionnée pour devenir la société de médecine génétique de précision la plus consciente des enjeux à travers le monde et pour améliorer de façon marquante la vie des patients souffrant de pathologies neuromusculaires et d’autres maladies rares. Pour en savoir plus, rendez-vous sur le site www.sarepta.com.

À propos de Lysogene
Lysogene est une société de thérapie génique spécialisée dans les maladies rares du système nerveux central (SNC). Lysogene a développé une approche unique permettant d’administrer de manière efficace et en toute sécurité des thérapies géniques dans le SNC afin de traiter les maladies lysosomales et d’autres pathologies génétiques du SNC. Une étude pivot dans la MPS IIIA et le démarrage d’une étude clinique de phase 1-2 dans la Gangliosidose à GM1 sont en cours de préparation. Lysogene collabore également avec un partenaire de référence à la définition de la stratégie de développement clinique d’un traitement de thérapie génique visant le syndrome de l’X Fragile, une maladie génétique appartenant au spectre de l’autisme. www.lysogene.com



Source : Sarepta Therapeutics, Inc.

Relations Presse et Investisseurs :
Sarepta Therapeutics, Inc.
Ian Estepan, +001 617-274-4052
iestepan@sarepta.com
ou
W2O Group
Rachel Hutman, +001 301-801-5540
rhutman@w2ogroup.com

Lysogene
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lysogene@newcap.eu
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Torreya
Stephanie Léouzon, +44 207 451 4550

 

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